História de Abeona - História

História de Abeona - História

Abeona

Uma deusa cultivada na República Romana e a quem as famílias confiam seus filhos.

(StwStr: t. 206; 1. 157 'b. 31'; dph. 4 ', a. 2 30-par. P.r., 74-pir. Sb., 2 12-par. R.)

Abeona - um navio a vapor de popa construído em 1831 em Pittsburgh Pa. - foi comprado pela Marinha em 21 de dezembro de 1864 em Cincinnati, Ohio; convertido na chamada canhoneira "tinclad" em Mound City, III., e comissionado lá em 10 de abril de 1865 - um dia após a rendição do general Robert E. Lee na Virgínia - Mestre em exercício Samuel Hall no comando.

A partir daquele dia, a canhoneira executou patrulha e guarda no rio Mississippi e seus afluentes, principalmente nos distritos do Quinto Esquadrão do Mississippi (o Mississippi entre Natchez e Vicksburg) e o Décimo (Cumberland e Upper Ohio) distritos. Depois que toda a resistência confederada organizada cessou e o Sul começou seu doloroso e incerto retorno a um estilo de vida pacífico, Abeona foi desativada, em Mound City, em 4 de agosto de 1865.

Ela foi vendida lá em 11 de agosto de 1865 para J. A. Williamson e outros foram redocumentados sob o mesmo nome em 17 de outubro de 1865. O veterano veículo com rodas de popa operou no Mississippi e suas ramificações até que pegou fogo em Cincinnati em 7 de março de 1872 e foi destruído.


Abeona foi construído em 1831, em Pittsburgh, Pensilvânia, e a Marinha dos EUA comprou-o em 21 de dezembro de 1864, em Cincinnati, Ohio. A marinha a converteu em uma canhoneira "tinclad" em Mound City, Illinois, e a comissionou lá em 10 de abril de 1865 (um dia após a rendição do general Robert E. Lee), com o mestre interino Samuel Hall, no comando. [1]

Abeona patrulhava e guardava o rio Mississippi e seus afluentes - principalmente nos distritos 5º (o Mississippi, entre Natchez e Vicksburg) e 10º (o rio Cumberland e o alto rio Ohio) do esquadrão do rio Mississippi. Depois que toda resistência confederada organizada cessou e o Sul começou seu doloroso e incerto retorno a um modo de vida pacífico, Abeona foi desativado em Mound City, 4 de agosto de 1865. [1]

Ela foi vendida lá em 11 de agosto de 1865, para J. A. Williamson, et al., e foi registrado com o mesmo nome em 17 de outubro de 1865. O veterano veículo com rodas de popa operou no Mississippi e em seus ramos, até que pegou fogo em Cincinnati, em 7 de março de 1872, e foi destruído. [1]

Em 2004, nenhum outro navio da Marinha dos Estados Unidos levava esse nome.


Abeona Therapeutics anuncia a nomeação de Michael Amoroso como Diretor Comercial

09 de julho de 2020 07:30 ET | Fonte: Abeona Therapeutics Inc. Abeona Therapeutics Inc.

Nova York, Nova York, ESTADOS UNIDOS

NOVA YORK e CLEVELAND, 09 de julho de 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), uma líder totalmente integrada em terapia genética e celular, anunciou hoje a nomeação de Michael Amoroso como vice-presidente sênior e chefe comercial Officer (CCO), com efeito imediato. O Sr. Amoroso traz para a Abeona mais de 20 anos de experiência em comercialização de produtos nas indústrias de biotecnologia e farmacêutica, mais recentemente como vice-presidente sênior e chefe comercial mundial de terapia celular na Kite, uma empresa Gilead.

O Sr. Amoroso terá a responsabilidade geral de construir a organização comercial da Empresa, desenvolvendo a estratégia de comercialização do EB-101, sua terapia celular autóloga com correção de genes para o tratamento da epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB) e seu principal candidato a produto, também como líder do planejamento pré-comercial para suas terapias genéticas baseadas em vetores de vírus adeno-associados (AAV) investigacionais.


Razões pelas quais a fé de longo prazo na Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) pode render os investidores

Vamos começar com o preço atual das ações da Abeona Therapeutics Inc. (ABEO), que é $ 1,65 para ser mais preciso. O estoque subiu vividamente durante a última sessão para $ 1,74 após a taxa de abertura de $ 1,67, enquanto o preço mais baixo foi registrado $ 1,63 antes de fechar a $ 1,65.

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Recentemente em Notícias, no dia 26 de maio de 2021, Abeona Therapeutics Issues Letter to stockholders. Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), líder totalmente integrada em terapia genética e celular, publicou hoje a seguinte carta aos acionistas em conjunto com a Reunião Anual de Acionistas da Abeona Therapeutics 2021 a ser realizada hoje, 26 de maio de 2021 :. Você pode ler mais detalhes aqui

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Adicione-os à sua lista de vigiados antes que eles decolem!

A Abeona Therapeutics Inc. teve um desempenho bastante duvidoso no que diz respeito ao desempenho no mercado. A cotação máxima de 1 ano para as ações da empresa foi registrada $ 3,7899 em 09/02/21, com o menor valor foi de $ 1,2600 para o mesmo período, registrado em 11/05/21.

O desempenho anual da Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) foi de -50,15%

Registros de preços que incluem histórico de preços altos e baixos no período de 52 semanas podem dizer muito sobre o status existente do estoque e o desempenho futuro. Atualmente, as ações da Abeona Therapeutics Inc. estão registrando -56,46% durante o período de 52 semanas de alta de preço, e 66,75% acima do preço mais baixo para o mesmo período. A faixa de preço das ações para o período de 52 semanas conseguiu manter o desempenho entre 0,99 e $ 3,79.

As ações da empresa, atuando no setor de Saúde, conseguiram superar um volume de negociação fixado em torno de 1071585 para o dia, que foi evidentemente inferior, quando comparado com os volumes diários médios das ações.

No acumulado do ano, a Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) registou performance no mercado de 5,10%, tendo o faturamento apresentado -29,49% numa base trimestral na comparação com o mesmo período do ano anterior. No momento em que este artigo foi escrito, o valor total de mercado da empresa era de 163,40 milhões, com um total de 76 trabalhadores.

Os especialistas do mercado têm uma palavra a dizer sobre a Abeona Therapeutics Inc. (ABEO)

Durante o último mês, 0 analistas deram à Abeona Therapeutics Inc. uma classificação de COMPRA, 0 dos analistas entrevistados marcaram a ação como SOBREPESO, 0 analistas recomendaram MANTER esta ação, 0 deles deram à ação a classificação UNDERWEIGHT e 0 de os analistas entrevistados forneceram a classificação SELL.

De acordo com os dados disponibilizados no Barchart.com, a média móvel da empresa no período de 100 dias foi fixada em 1,9604, com uma variação de preço observada em -0,0900. De forma semelhante, a Abeona Therapeutics Inc. registou um movimento de -5,17% no período dos últimos 100 dias, tendo registado 3.205.841 no volume de negócios.

A relação dívida total / patrimônio líquido (D / E) também pode fornecer informações valiosas sobre a saúde financeira e a situação do mercado da empresa. O índice de dívida em relação ao patrimônio líquido pode ser calculado dividindo o passivo total atual de uma empresa pelo patrimônio líquido. Dívida sobre o patrimônio, portanto, é uma métrica valiosa que descreve a dívida, a empresa está usando a fim de apoiar os ativos, correlacionando com o valor do patrimônio líquido. O índice total da dívida sobre o patrimônio líquido para ABEO está registrando 0,02 no momento da redação deste artigo. Além disso, a relação dívida / patrimônio líquido de longo prazo é fixada em 0,01.

Análise técnica da Abeona Therapeutics Inc. (ABEO)

A média estocástica bruta da Abeona Therapeutics Inc. no período dos últimos 50 dias é fixada em 39,39%. O resultado representa rebaixamento em contraposição à média estocástica bruta do período dos últimos 20 dias, registrando 50,00%. Nos últimos 20 dias, o Stochastic% K da empresa foi 50,00% e o Stochastic% D foi registrado em 44,02%.

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Tendo em conta o desempenho mais recente da Abeona Therapeutics Inc., observam-se várias tendências móveis. No acumulado do ano, o desempenho do preço das ações da empresa parece ser pessimista, dado o fato de a métrica estar registrando 5,10%. Adicionalmente, a negociação com o estoque no período dos últimos seis meses apresentou melhora expressiva de 17,02%, a par de uma queda de -50,15% no período dos últimos 12 meses. As ações subiram cerca de 1,85% no gráfico de 7 dias e subiram -1,79% no período dos últimos 30 dias. As ações ordinárias aumentaram -29,49% durante o último trimestre registrado.


Abeona Therapeutics (ABEO)

O Barchart também oferece dados históricos extensos por meio do Barchart Excel e via API por meio do Barchart OnDemand (Web Services). Ambos os serviços fornecem acesso a dados históricos do mercado de ações, opções, índices, futuros e moedas.

Você também pode entrar em contato com o Barchart Sales em 866-333-7587 ou [email protected] para obter mais informações ou opções de dados históricos de mercado adicionais, incluindo serviços de arquivo e entregas únicas.

Os dados históricos de preços diários estão disponíveis por até dois anos antes da data de hoje.

Para obter mais dados, os membros Barchart Premier podem baixar mais dados históricos (voltando a 1 de janeiro de 1980) e podem baixar dados intradiários, diários, semanais, mensais ou trimestrais na guia Download histórico. Dados gráficos subjacentes adicionais e valores de estudo podem ser baixados usando o Gráficos Interativos.

Novos máximos

Novos mínimos

Ações: 15 de atraso de 20 minutos (Cboe BZX é em tempo real), ET. O volume reflete os mercados consolidados. Futuros e Forex: atraso de 10 ou 15 minutos, CT. Dados de mercado com tecnologia Barchart Solutions. Dados fundamentais fornecidos por Zacks e Morningstar.

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A página Histórico de preços permite que você visualize o histórico de preços no final do dia. Os visitantes do site (não conectados ao site) podem visualizar os dados dos últimos três meses, enquanto os membros conectados podem visualizar e baixar até dois anos de dados diários para qualquer intervalo de datas até 1º de janeiro de 2000. Os membros conectados também podem visualizar as últimas negociações e ações corporativas (somente ações dos EUA).

Membros Barchart Premier também pode baixar dados adicionais usando o & quotData histórica& quot página, onde você pode baixar dados intradiários, diários, semanais, mensais ou trimestrais. Na página de dados históricos,

  • Os dados intradiários estão disponíveis, em incrementos de 1 minuto, aproximadamente 10 anos antes da data de hoje.
  • Os dados diários estão disponíveis até 01/01/2000.
  • Os dados semanais, mensais e trimestrais estão disponíveis até 01/01/1980 (dependendo do símbolo).

Os visitantes do site (não logados) veem 3 meses de informações de preços diários para qualquer símbolo que o Barchart carregue. Quando conectado ao site usando uma associação gratuita ou Premier, você pode alterar a quantidade de dados a serem exibidos usando o seletor de dados à esquerda do calendário.

Escolha entre 1 mês, 3 meses, 6 meses, 1 ano ou 2 anos. Você pode, opcionalmente, escolher que dados históricos estão disponíveis por até dois anos para qualquer intervalo de datas inserido, desde 01/01/2000 (use os calendários no topo da página para inserir sua seleção de data).

Além disso, você pode ajustar o histórico de preços para dividendos (marque a caixa Ajuste de Dividendos). Os membros do My Barchart e Barchart Premier podem baixar os dados para um arquivo .csv para uso em programas de planilhas de terceiros.

Esta guia está acessível para My Barchart e Barchart Premier Members. Disponível para ações, futuros e símbolos forex dos EUA e Canadá, a guia Últimas negociações exibe as últimas 50 negociações para o símbolo. Os usuários do site logados podem baixar os dados para um arquivo .csv.

Condições de venda para símbolos NYSE / NYSE Arca:

  • @ - Venda Regular
  • EM BRANCO - Nenhuma condição de venda exigida em (apenas formato de negociação longa)
  • C - Negociação à vista (compensação no mesmo dia)
  • E - Execução Automática
  • F - Ordem de varredura entre mercados
  • H - Comércio de variação de preço
  • I - Comércio de lote ímpar
  • K - Regra 127 (somente NYSE) ou Regra 155 (somente Amex)
  • L - Vendido por último (relatório atrasado)
  • M - Fechamento oficial do Market Center
  • N - Comércio no dia seguinte (compensação no dia seguinte)
  • O - Mercado de Abertura do Market Center
  • P - Preço de Referência Anterior
  • Q - Aberto oficial do Market Center
  • R - Vendedor
  • T - Comércio por Horário Estendido
  • U - Horas estendidas vendidas (fora de sequência)
  • V - Comércio Contingente
  • X - Comércio Cruzado
  • Z - Vendido (fora de sequência)
  • 4 - Preço derivado
  • 5 - Mercado de reabertura do Market Center
  • 6 - Negociação de fechamento do Market Center
  • 7 - Comércio Contingente Qualificado
  • 8 - Reservado
  • 9 - Preço de fechamento consolidado corrigido de acordo com o mercado de listagem

Condições de venda para símbolos Nasdaq:

  • @ - Venda Regular
  • A - Aquisição
  • B - Comércio agrupado
  • C - Venda a Dinheiro
  • D - Distribuição
  • E - Espaço reservado para uso futuro
  • F - Varredura InterMarket
  • G - Comércio vendido agrupado
  • H - Comércio de variação de preço
  • I - Comércio de lote ímpar
  • K - Regra 155 Negociação (NYSE Arca)
  • L - Vendido por último
  • M - Fechamento oficial do Market Center
  • N - dia seguinte
  • O - Abrindo Impressões
  • P - Preço de Referência Anterior
  • Q - Aberto oficial do Market Center
  • R - Vendedor
  • S - Dividir Comércio
  • T - Formulário T
  • U - Horário de negociação estendido (vendido fora de seqüência)
  • V - Negociação de opções de ações
  • W - Preço Médio de Negociação
  • X - Comércio Cruzado
  • Y - Comércio Regular com Bandeira Amarela
  • Z - Vendido (fora de sequência)
  • 1 - Estoque interrompido (comércio regular)
  • 4 - Preço derivado
  • 5 - Reabrindo Impressões
  • 6 - Fechamento de impressões
  • 8 - Espaço reservado para 611 isento
  • 9 - Fechamento consolidado corrigido (por mercado de listagem)

Esta guia está acessível para My Barchart e Barchart Premier Members. A guia Ações da Corporação mostra desdobramentos de ações, dividendos e ganhos. Ações corporativas estão disponíveis apenas para ações dos EUA e do Canadá. Além disso, os membros do My Barchart veem os dados dos últimos dois anos, onde os membros do Barchart Premier verão as ações corporativas que remontam a 1º de janeiro de 2000.

Atualizações de dados

Para páginas que mostram visualizações intraday, usamos os dados da sessão atual com novos dados de preço que aparecem na página conforme indicado por um "flash". Ações: atraso de 15 minutos (os dados Cboe BZX para ações dos EUA são em tempo real), ET. O volume reflete os mercados consolidados. Futuros e Forex: atraso de 10 ou 15 minutos, CT.

A lista de símbolos incluído na página é atualizado a cada 10 minutos durante o dia de negociação. No entanto, novos estoques não são automaticamente adicionados ou reclassificados na página até que o site execute sua atualização de 10 minutos.

Classificar página

As páginas são inicialmente classificadas em uma ordem específica (dependendo dos dados apresentados). Você pode reorganizar a página clicando em qualquer um dos títulos das colunas na tabela.

Visualizações

A maioria das tabelas de dados pode ser analisada usando "Visualizações". Uma Visualização simplesmente apresenta os símbolos na página com um conjunto diferente de colunas. Os membros do site também podem exibir a página usando Visualizações personalizadas. (Basta criar uma conta gratuita, fazer login, criar e salvar visualizações personalizadas para serem usadas em qualquer tabela de dados).

Cada visualização tem uma coluna "Links" na extrema direita para acessar a Visão geral da cotação, Gráfico, Opções de cotação (quando disponíveis), Opinião do gráfico de barras e página de análise técnica de um símbolo. Visualizações padrão encontradas em todo o site incluem:

    Vista principal: Símbolo, Nome, Último Preço, Mudança, Mudança percentual, Alta, Baixa, Volume e Hora da Última Negociação.

Expansão da tabela de dados

Exclusivas da Barchart.com, as tabelas de dados contêm uma opção & quotexpand & quot. Clique no ícone & quot + & quot na primeira coluna (à esquerda) para & quotexpandir & quot a tabela para o símbolo selecionado. Percorra os widgets dos diferentes conteúdos disponíveis para o símbolo. Clique em qualquer um dos widgets para ir para a página inteira.

Rolagem horizontal em tabelas largas

Especialmente ao usar uma visualização personalizada, você pode descobrir que o número de colunas escolhidas excede o espaço disponível para mostrar todos os dados. Nesse caso, a tabela deve ser rolada horizontalmente (da esquerda para a direita) para visualizar todas as informações. Para fazer isso, você pode rolar até a parte inferior da tabela e usar a barra de rolagem da tabela ou pode rolar a tabela usando a rolagem interna do navegador:

  • Clique esquerdo com o mouse em qualquer lugar da mesa.
  • Use o do seu teclado setas esquerda e direita para rolar a tabela.
  • Repita isso em qualquer lugar conforme você se move pela tabela para habilitar a rolagem horizontal.
FlipCharts

Também exclusivo do Barchart, o FlipCharts permite que você role por todos os símbolos na tabela em uma exibição de gráfico. Ao visualizar FlipCharts, você pode aplicar um Modelo de Gráfico personalizado, personalizando ainda mais a maneira como você pode analisar os símbolos. FlipCharts são uma ferramenta gratuita disponível para os membros do site.

Download

Download é uma ferramenta gratuita disponível para membros do site. Esta ferramenta fará o download de um arquivo .csv para a Visualização que está sendo exibida. Para tabelas geradas dinamicamente (como um Stock ou ETF Screener) onde você vê mais de 1000 linhas de dados, o download será limitado apenas aos primeiros 1000 registros na tabela. Para outras páginas estáticas (como a lista de componentes Russell 3000), todas as linhas serão baixadas.

Membros gratuitos são limitados a 5 downloads por dia, enquanto Barchart Premier Members podem fazer download de até 100 arquivos .csv por dia.

Observação: Devido a restrições de licenciamento, os dados fundamentais canadenses não podem ser baixados do Barchart.com. Você verá & quotN / L & quot em uma coluna baixada quando for o caso.

Se você precisar de mais de 100 downloads por dia, entre em contato com Barchart Sales em 866-333-7587 ou e-mail [email protected] para mais informações ou opções adicionais sobre dados históricos de mercado.

Novos máximos

Este widget mostra o número de vezes que este símbolo atingiu um novo preço máximo para períodos específicos, dos últimos 5 dias aos últimos 20 anos.

Para cada período, a coluna "Porcentagem do último" mostra onde o preço atual está em relação ao preço máximo para aquele período. Quando negativo, o preço atual é muito inferior ao preço mais alto relatado para o período. Quando positivo, o preço atual é muito mais alto do que o preço mais alto daquele período.

Novos mínimos

Este widget mostra o número de vezes que este símbolo atingiu um novo preço mínimo para períodos específicos, dos últimos 5 dias aos últimos 20 anos.

Para cada período, a coluna "Porcentagem do último" mostra onde o preço atual está em relação ao preço baixo desse período. Quando positivo, o preço atual é muito mais alto do que o preço mais baixo daquele período. Quando negativo, o preço atual é muito inferior ao preço mais baixo relatado para o período.


Abeona Therapeutics Inc. (ABEO)

Neste artigo, discutimos as ações de 10 centavos que os comerciantes de Robinhood estão comprando em 2021. Se você quiser pular nossa análise detalhada dessas ações, vá diretamente para 5 ações que os comerciantes de Robinhood estão comprando em 2021. Robinhood Markets, com sede na Califórnia Espera-se que a empresa de tecnologia financeira que possui o popular aplicativo de negociação de ações, Robinhood [...]

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Abeona Therapeutics apresentará na Conferência Jefferies Virtual Healthcare

NOVA YORK e CLEVELAND, 02 de junho de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), líder totalmente integrada em terapia genética e celular, anunciou hoje que Michael Amoroso, presidente e diretor executivo, apresentará na Conferência Jefferies Virtual Healthcare na quinta-feira, 3 de junho de 2021 às 10h30, horário do leste dos EUA.Um webcast ao vivo e arquivado da apresentação estará disponível na seção do investidor do site da Abeona Therapeutics em www.abeonatherapeutics.com. Sobre Abeona

Carta de Questões da Abeona Therapeutics aos Acionistas

NOVA YORK e CLEVELAND, 26 de maio de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), líder totalmente integrada em terapia genética e celular, publicou hoje a seguinte carta aos acionistas em conjunto com a 2021 Abeona Therapeutics Reunião Anual de Acionistas a ser realizada hoje, 26 de maio de 2021: Prezados Acionistas, Nós, da Abeona, continuamos comprometidos em trazer os tratamentos necessários com urgência para pacientes com epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB) e síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB, respectivamente). Estou extremamente orgulhoso do enorme progresso que a Abeona alcançou em 2020 e no início de 2021, que é uma prova do talento, compromisso inabalável e capacidade de execução dos nossos colaboradores, que trabalharam incansavelmente para alcançar marcos importantes, mesmo em face do Pandemia do covid19. Quero agradecer especialmente aos pacientes, cuidadores, pesquisadores e parceiros de defesa dos pacientes que continuaram em sua dedicação inabalável aos nossos ensaios clínicos, apesar dos desafios da pandemia. É importante ressaltar que recentemente fortalecemos nossa equipe de liderança e conselho de administração, adicionando experiência relevante para apoiar nosso foco em impulsionar o crescimento futuro, melhorar a governança corporativa e criar valor para os acionistas. Além de minha nomeação como CEO e membro do conselho, nomeamos quatro novos membros independentes para nosso conselho de administração e ontem anunciamos a contratação principal do vice-presidente sênior, chefe de pesquisa e desenvolvimento clínico. O nosso conselho de administração e equipa de gestão reforçados representam um grupo de executivos altamente qualificados e diversificados que trazem novas perspetivas, conhecimentos operacionais relevantes com empresas de ciências da vida e experiência de liderança para a Abeona. EB-101 (terapia celular autóloga com correção de gene) Nosso marco clínico mais significativo em 2020 foi o início do estudo de Fase 3 VIITAL ™ do EB-101, nossa terapia celular com correção de gene para pacientes afetados com RDEB. EB-101 tem o potencial de ser um tratamento viável para todas as feridas RDEB e, em particular, as feridas maiores e / ou crônicas que carregam a maior carga, incluindo a necessidade de trocas frequentes de curativos, dor, prurido e riscos de desenvolver infecções ou câncer de pele. EB-101 já demonstrou cura durável de grandes feridas RDEB crônicas e redução da dor associada em um ensaio clínico de fase 1/2. Os dados de um ensaio clínico de fase 1 / 2a apresentados na Reunião Anual da Sociedade de Dermatologia Pediátrica de 2020 mostraram que a cicatrização de feridas de 50% ou mais após o tratamento com EB-101 em pacientes com RDEB foi associada à ausência de dor nos locais tratados em três, quatro - e cinco anos após o tratamento, em comparação com a presença de dor em 53% dos locais das feridas antes do tratamento. O estudo VIITAL ™ está sendo conduzido com pesquisadores do Stanford University Medical Center, um centro de tratamento de epidermólise bolhosa (EB) de renome mundial. Esperamos ativar um segundo local em meados de 2021 em um grande centro médico EB acadêmico no nordeste dos EUA para fornecer um local de tratamento conveniente para os participantes do estudo na Costa Leste e para expandir a experiência dos profissionais de saúde com nosso produto EB-101 para apoiar um potencial lançamento comercial. Esperamos concluir o registro do paciente no estudo VIITAL ™ em 2021 e antecipar os dados de primeira linha em meados de 2022, seguido por um depósito de BLA (Biologics License Application) se os dados forem positivos. Além de nosso progresso clínico, também tivemos um diálogo positivo com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA sobre os pontos finais do estudo VIITAL ™. Estou feliz em compartilhar com vocês que tivemos uma reunião do Tipo B bem-sucedida com o FDA no final de 2020. O resultado da reunião foi muito positivo, e nossa interação resultou em alinhamento com o FDA em nossos endpoints co-primários propostos de a) proporção de feridas tratadas com EB-101 com & gt50% de cura da linha de base em 24 semanas eb) melhora da dor em 24 semanas conforme avaliado pela escala de dor de Wong-Baker no momento da troca de curativo versus uma ferida de controle não tratada. Acreditamos que esses parâmetros sejam clinicamente significativos e somos gratos ao FDA por sua colaboração. ABO-102 e ABO-101 (terapias gênicas baseadas em AAV) Voltando-se para nossos candidatos clínicos de terapia genética baseada em vírus adeno-associados ou AAV, estamos desenvolvendo ABO-102 para o tratamento de MPS IIIA e ABO-101 para o tratamento de MPS IIIB. Crianças nascidas com MPS IIIA e MPS IIIB apresentam, desde muito jovens, declínio progressivo do desenvolvimento neurológico e perda da função motora com risco de vida. Ficamos muito animados em compartilhar novos dados provisórios do estudo Transpher A no 17º WorldDSymposium ™ anual em fevereiro de 2021, que continua a mostrar o potencial do ABO-102 para ajudar a preservar o desenvolvimento neurocognitivo em pacientes com MPS IIIA quando eles são tratados em um tenra idade. No estudo Transpher A, demonstramos que nos três pacientes mais jovens tratados com ABO-102 com idades de 27 meses, 19 meses e 12 meses, o desenvolvimento neurocognitivo foi preservado dentro da faixa normal de crianças não afetadas em 2,5 a 3 anos após tratamento com ABO-102. É importante observar que esses três pacientes tinham entre 3,5 e 5 anos ou mais na última consulta de acompanhamento. Este é um momento crítico com base na história natural da progressão da doença, uma vez que quase todos os pacientes com MPS IIIA já começaram a apresentar declínio neurocognitivo sem opções de tratamento viáveis. Acreditamos que o ABO-102 tem o potencial de ser uma opção de tratamento que altera a vida de crianças com MPS IIIA. Esperamos nos reunir com o FDA em junho de 2021 para discutir se o conjunto de dados Transpher A poderia formar a base para um envio de BLA com dados de história natural como um comparador para avaliar a eficácia do ABO-102. Lembre-se de que já nos reunimos com a EMA em 2020 e recebemos feedback sobre um caminho viável em direção a uma autorização de comercialização para o ABO-102 na UE. Planejamos avaliar as próximas etapas com a EMA após a reunião da FDA e depois de refinar nosso plano com base no feedback da FDA. Também tivemos o prazer de anunciar novos resultados do estudo Transpher B no WORLDSymposium ™ em fevereiro de 2021, que forneceu informações adicionais sobre o efeito biológico do ABO-101 em pacientes com MPS IIIB. Os resultados atualizados mostraram que o tratamento com ABO-101 foi associado com melhora sustentada e dependente da dose em biomarcadores específicos da doença, denotando efeitos biológicos claros. Esperamos continuar o acompanhamento para avaliar o potencial do ABO-101 para preservar o desenvolvimento neurocognitivo em pacientes com MPS IIIB a partir do final deste ano. Fabricação de terapia genética e celular Temos uma instalação de Boas Práticas de Fabricação Atual (cGMP) localizada em Cleveland, Ohio, que nos permitiu melhorar o controle da cadeia de abastecimento, estabelecer testes de controle de qualidade, aumentar a capacidade de abastecimento, reduzir custos de produção e aumentar a eficiência de fabricação para ensaios clínicos e fornecimento de produtos de nível comercial no caso de nossas terapias receberem aprovação de marketing. Desde o início de 2020, continuamos a aprimorar nossas capacidades de fabricação interna para EB-101. Um componente chave do processo de fabricação do medicamento EB-101 é o vetor retroviral que entrega a cópia funcional do gene Colágeno VII Alfa 1 nas células do enxerto de pele. Em 2020, desenvolvemos internamente o processo de fabricação de cGMP para o vetor retroviral e produzimos três lotes de cGMP para comparabilidade analítica e clínica. Além disso, desenvolvemos um banco de células mestre de cGMP e um banco de células de trabalho para apoiar a produção de cGMP do vetor retroviral. Em 2020, também iniciamos as atividades de desenvolvimento de processo AAV para permitir a fabricação interna de fornecimento comercial de ABO-102 e ABO-101. Parcerias estratégicas Como parte de nossa estratégia de concentrar recursos em nossos principais programas clínicos, firmamos duas parcerias estratégicas em 2020 com a Taysha Gene Therapies para ABO-202 para doença CLN1 (também conhecida como doença infantil de Batten) e para um gene baseado em AAV terapia para a síndrome de Rett. As parcerias destinam-se a facilitar o desenvolvimento pela Taysha de ativos não essenciais em fases anteriores para pacientes com grandes necessidades não satisfeitas, ao mesmo tempo que proporcionam a oportunidade à Abeona de partilhar o sucesso futuro destes programas. As parcerias também forneceram recursos de curto prazo que podem apoiar o desenvolvimento contínuo de nossos principais programas clínicos. Objetivos Estratégicos de 2021 Olhando para o equilíbrio de 2021, estamos focados em concluir a inscrição no estudo VIITAL ™ essencial EB-101 Fase 3, ganhando clareza sobre um caminho regulatório para ABO-102 em MPS IIIA, produzindo o primeiro lote de Abeona- produziu produto de grau clínico para ABO-102 e relatou dados neurocognitivos adicionais do estudo Transpher A e atualizações clínicas adicionais do estudo Transpher B. Como parte de nossa estratégia para expandir nosso pipeline clínico, estamos conduzindo pesquisas pré-clínicas avaliando capsídeos de AAV em seis distúrbios oculares não divulgados e estamos avançando em direção aos estudos de habilitação de IND em 2022. Em conclusão, gostaria de agradecer aos nossos acionistas por apoiarem nosso esforços e participação em nossos objetivos elevados. As nossas realizações ao longo do ano passado e no nosso rápido início de 2021 enchem-nos de grande optimismo para o futuro da Abeona e dão-nos um ímpeto positivo à medida que nos concentramos na execução, atingindo marcos importantes e continuando a impulsionar os nossos programas clínicos e em fase inicial para pacientes. Atenciosamente, Michael AmorosoChief Executive OfficerAbeona Therapeutics Inc. Sobre a Abeona Therapeutics A Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas e celulares para doenças graves. Os programas clínicos da Abeona incluem EB-101, sua terapia celular autóloga corrigida por genes para epidermólise bolhosa distrófica recessiva no desenvolvimento de Fase 3, bem como ABO-102 e ABO-101, novas terapias genéticas baseadas em AAV para a síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB), respectivamente, em desenvolvimento da Fase 1/2. O portfólio da empresa também apresenta terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftálmicas com grandes necessidades médicas não atendidas. Os novos capsídeos AIM ™ de próxima geração da Abeona mostraram potencial para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. A fábrica de cGMP de terapia celular e totalmente funcional da Abeona produz EB-101 para o estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ e é capaz de produção clínica e comercial de terapias genéticas baseadas em AAV. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com. Declarações Prospectivas Este comunicado à imprensa contém certas declarações que são prospectivas dentro do significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas . Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como "pode", "irá", "acredita", "estima", "espera" e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos futuros, condições ou circunstâncias), que constituem e se destinam a identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, inúmeros riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando aos impactos potenciais da pandemia COVID-19 em nossos negócios, operações e condição financeira , o interesse contínuo em nosso portfólio de doenças raras, nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, o resultado de quaisquer reuniões futuras com a Food and Drug Administration ou outras agências regulatórias, o impacto da concorrência, a capacidade de garantir licenças para qualquer tecnologia que podem ser necessários para comercializar nossos produtos, a capacidade de obter ou obter as aprovações regulatórias necessárias, o impacto das mudanças nos mercados financeiros e nas condições econômicas globais, riscos associados à análise de dados e relatórios e outros riscos divulgados no Relatório Anual mais recente da Empresa no Formulário 10-K e relatórios trimestrais subsequentes no Formulário 10-Q e outros relatórios periódicos arquivados com t Comissão de Valores Mobiliários. A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais leis. CONTATO: Investidor e contato com a mídia: Greg Gin VP, Relações com Investidores e Comunicações Corporativas Abeona Therapeutics +1 (646) 813-4709 [email protected]

Abeona Therapeutics nomeia chefe de pesquisa e desenvolvimento clínico

NOVA YORK e CLEVELAND, 25 de maio de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), uma líder totalmente integrada em terapia genética e celular, anunciou hoje a nomeação de Vishwas Seshadri, Ph.D., MBA , como vice-presidente sênior, chefe de pesquisa e desenvolvimento clínico, a partir de 1º de junho de 2021. O Dr. Seshadri ingressou na empresa vindo da Celgene Corporation, agora uma subsidiária da Bristol-Myers Squibb Company (BMS), e traz mais de 20 anos de experiência incluindo na academia e vários cargos de liderança sênior e executiva na indústria de ciências biológicas, supervisionando o desenvolvimento de produtos, envios regulamentares e comercialização de novas terapias, incluindo terapias celulares autólogas personalizadas. “Estou muito animado em anunciar Vish como nosso novo Chefe de Pesquisa e Desenvolvimento Clínico”, disse Michael Amoroso, CEO da Abeona. “Vish tem experiência significativa em biotecnologia e farmacêutica, trabalhando como líder de produtos com equipes clínicas em todos os estágios iniciais e finais de desenvolvimento, desde o‘ primeiro paciente ’até o lançamento comercial de sucesso. Ele conhece as decisões de troca e disciplina necessárias para o desenvolvimento de medicamentos com base em evidências. Vish também provou ser um coach no desenvolvimento de pessoas em todas as funções por meio de sua liderança de projetos com equipes clínicas, regulatórias e comerciais na Celgene. Dadas as suas qualificações, acreditamos que Vish irá adicionar um valor significativo à Abeona e aos seus programas de desenvolvimento à medida que continuamos a avançar para vários marcos de curto prazo. Ele será responsável por liderar os programas clínicos e de pesquisa da Abeona, incluindo todos os esforços científicos pré-clínicos, e supervisionar os ensaios clínicos em andamento e futuros da empresa e a estratégia regulatória. Ele também supervisionará todas as pesquisas e atividades de desenvolvimento de negócios em estágio clínico. ” “Ao avaliar as terapias de pipeline de Abeona & # x27s, estou impressionado com seu potencial de transformação para os pacientes e os dados clínicos positivos”, disse o Dr. Seshadri. “É um momento emocionante para liderar a organização clínica em Abeona com seu candidato a produto principal, EB-101, avançando para a conclusão de um estudo fundamental. Além disso, esperamos a reunião do Tipo B com o FDA em junho para discutir os dados até a data do estudo ABO-102 Transpher A e o caminho potencial para o envio de um pedido de licença biológica para ABO-102 no MPS IIIA. ” Na Celgene (BMS), o Dr. Seshadri desempenhou funções de responsabilidade crescente com foco em pesquisa e desenvolvimento e comercialização de novas terapias em hematologia e oncologia, mais recentemente como Diretor Executivo e Líder Mundial de Marca para Breyanzi® (lisocabtagene maraleucel liso-cel), uma terapia de células T de receptor de antígeno quimérico (CAR) direcionado a CD19 para linfoma de grandes células B recidivado ou refratário. Enquanto estava na Celgene, ele liderou o marketing de nível de franquia e o escritório de gerenciamento de projetos para a comercialização do CAR T e liderou equipes de apoio ao lançamento global bem-sucedido do Breyanzi®. Ele também liderou equipes de projeto de desenvolvimento para desenvolvimento clínico e submissões regulatórias para REVLIMID® (lenalidomida) em linfoma, decisões estratégicas go / no-go para Avadomida e IMFINZI® (durvalumabe) enquanto implementava medidas de eficiência em todo o programa e gerenciava compromissos pós-marketing para ISTODAX® (romidepsina). Anteriormente, ele foi Chefe de Desenvolvimento de Processo Upstream de Estágio Inicial para Biologics no Dr. Reddy & # x27s Laboratories, onde liderou o desenvolvimento de linha de células, banco de células de Boas Práticas de Fabricação (cGMP), caracterização e otimização de cultura de células para biossimilares. Dr. Seshadri completou seu Ph.D. em Microbiologia, Imunologia e Biologia Molecular e pós-doutorado em epigenética na University of Arizona, e recebeu seu M.B.A. em Finanças e Saúde pela Wharton School da University of Pennsylvania. Sobre a Abeona Therapeutics A Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas e celulares para doenças graves. Os programas clínicos da Abeona incluem EB-101, sua terapia celular autóloga corrigida por genes para epidermólise bolhosa distrófica recessiva no desenvolvimento de Fase 3, bem como ABO-102 e ABO-101, novas terapias genéticas baseadas em AAV para a síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB), respectivamente, em desenvolvimento da Fase 1/2. O portfólio da empresa também apresenta terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftálmicas com grandes necessidades médicas não atendidas. Os novos capsídeos AIM ™ de próxima geração da Abeona mostraram potencial para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. A unidade de fabricação de cGMP de terapia celular e totalmente funcional da Abeona produz EB-101 para o estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ e é capaz de produção clínica e comercial de terapias genéticas baseadas em AAV. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com. Declarações Prospectivas Este comunicado à imprensa contém certas declarações que são prospectivas dentro do significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas . Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como "pode", "irá", "acredita", "estima", "espera" e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos futuros, condições ou circunstâncias), que constituem e se destinam a identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, inúmeros riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando aos impactos potenciais da pandemia COVID-19 em nossos negócios, operações e condição financeira , interesse contínuo em nosso portfólio de doenças raras, nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, o resultado de quaisquer reuniões futuras com os EUAFood and Drug Administration ou outras agências reguladoras, o impacto da concorrência, a capacidade de garantir licenças para qualquer tecnologia que possa ser necessária para comercializar nossos produtos, a capacidade de obter ou obter as aprovações regulatórias necessárias, o impacto das mudanças nos mercados financeiros e condições econômicas globais, riscos associados à análise de dados e relatórios e outros riscos divulgados no Relatório Anual mais recente da Empresa no Formulário 10-K e relatórios trimestrais subsequentes no Formulário 10-Q e outros relatórios periódicos arquivados na Securities and Exchange Commission. A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais leis. CONTATO: Investidor e contato com a mídia: Greg Gin VP, Relações com Investidores e Comunicações Corporativas Abeona Therapeutics +1 (646) 813-4709 [email protected]

Abeona Therapeutics, Inc. hospedará teleconferência

NOVA YORK, NY / ACCESSWIRE / 25 de maio de 2021 / Abeona Therapeutics, Inc. (NASDAQ: ABEO) discutirá seus resultados de ganhos em sua teleconferência de ganhos do primeiro trimestre de 2021 a ser realizada em 25 de maio de 2021 às 8h30, horário do leste dos EUA .

O Vizinho Louco Obteve Karma Quando O Casal Comprou.

Depois de tanto drama e muitas visitas da polícia, ela levou a melhor. Quem diria que um pequeno pedaço de papel tem tanto poder?

Abeona Therapeutics informa os resultados financeiros do primeiro trimestre

Inscrição de pacientes em andamento para o estudo EB-101 principal Fase 3 VIITAL ™ Dados provisórios positivos da MPS III apresentados no 17º Simpósio Mundial do Mundo Avaliações neurocognitivas adicionais de pacientes tratados na coorte 3 de alta dose no estudo MPS IIIA Transpher A e dados clínicos adicionais do estudo MPS IIIB Transpher B esperado em 2021 Gestão e conselho fortalecidos para apoiar o foco da empresa em impulsionar o crescimento futuro, melhorar a governança corporativa e criar valor adicional para os acionistas. Teleconferência agendada para terça-feira, 25 de maio de 2021 às 8h30 ET NEW YORK e CLEVELAND, 18 de maio 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), líder totalmente integrada em terapia genética e celular, anunciou hoje os resultados financeiros do primeiro trimestre de 2021 e o recente progresso dos negócios. “Começamos rapidamente em 2021, refletindo nosso intenso foco na execução”, disse Michael Amoroso, CEO da Abeona. “Estamos focados em concluir a inscrição no estudo principal VIITAL ™ EB-101 Fase 3, ganhando clareza sobre um caminho regulatório para ABO-102 em MPS IIIA, produzindo o primeiro lote de produto de grau clínico produzido por Abeona para ABO-102, e relatando dados neurocognitivos e biomarcadores adicionais dos estudos ABO-102 Transpher A e ABO-101 Transpher B. Também temos um pipeline pré-clínico robusto e estamos conduzindo pesquisas avaliando os capsídeos de AAV com o objetivo de estudos que possibilitem o IND em duas a três indicações oculares. É importante ressaltar que nosso foco em desenvolver o talento e a experiência certos em nossa equipe de liderança nos posiciona bem para continuar a avançar nossos programas clínicos para entregar marcos significativos ainda este ano. ” Atualizações Corporativas do Primeiro Trimestre e Destaques Recentes Nomeou Michael Amoroso como Presidente, CEO (CEO) e membro do Conselho de Administração da empresa. Abeona fortaleceu seu Conselho de Administração com a nomeação de quatro novos membros independentes que trazem experiência relevante de liderança operacional com empresas de ciências da vida, incluindo nas áreas de desenvolvimento clínico, fabricação de produtos de terapia celular e terapia genética e conformidade corporativa e financeira, para apoiar o foco da empresa em impulsionar o crescimento futuro e criar valor adicional para os acionistas. EB-101 (terapia celular autóloga com correção de gene) A inscrição de pacientes está em andamento para o estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ EB-101 para RDEB. A empresa continua a esperar concluir a inscrição no estudo VIITAL ™ em 2021, dependendo do impacto da pandemia COVID-19, incluindo restrições de viagens e preocupações de segurança. Para apoiar a inscrição contínua e preparação comercial, a Abeona continua a trabalhar para adicionar um segundo local clínico no estudo VIITAL ™ no terceiro trimestre de 2021. Dados apresentados sobre resultados de longo prazo relatados por pacientes após tratamento com EB-101 de feridas RDEB no Encontro Virtual de 2021 da Society for Investigative Dermatology (SID), realizado de 3 de maio 8, 2021. Os resultados mostraram cicatrização de feridas durável e redução da dor ao longo de 6 anos após o tratamento. ABO-102 e ABO-101 (Terapias Genéticas baseadas em AAV) Apresentaram novos dados positivos de dois ensaios clínicos de Fase 1/2 em andamento de ABO-102 em MPS IIIA e ABO-101 em MPS IIIB em apresentações orais de plataforma de última hora no 17º WORLDSymposium ™ anual em fevereiro de 2021. O FDA atendeu ao pedido de Abeona e agendou uma reunião Tipo B em junho de 2021 para discutir os dados até a data do estudo ABO-102 Transpher A e o caminho potencial para um pedido de licença biológica (BLA) submissão para ABO-102 em MPS IIIA. Pré-clínico Pipeline Apresentou novos dados que apoiam o potencial da tecnologia de vetor AAV duplo mediada por Cre para permitir a entrega de grandes genes direcionados para o tratamento da doença de Stargardt durante uma apresentação oral na Reunião Anual 2021 da Associação para Pesquisa em Visão e Oftalmologia (ARVO), realizada virtualmente de 1 a 7 de maio de 2021. Abeona concluiu recentemente estudos de primatas não humanos (NHP) comparando vários capsídeos com AAV8, o padrão da indústria para administração intraocular, a fim de compreender e caracterizar melhor os capsídeos AAV da empresa. Os resultados mostraram que AAV204, parte da biblioteca de cápsides AIM ™ licenciada da Abeona, foi superior a AAV8 usando uma via de administração ocular desenvolvida recentemente. Em um experimento NHP separado, as cápsides AAV214 e AAVV214D5 da empresa foram testadas em comparação com AAV8 administrado sub-retinalmente. Ambos os capsídeos demonstraram níveis quase idênticos de transdução de células fotorreceptoras e epitélio pigmentado da retina (RPE), que são os tipos de células mais frequentemente afetados em doenças retinais hereditárias, quando comparados com AAV8. Os resultados dos estudos de NHP recentemente concluídos apoiam a estratégia de Abeona para avançar vários programas de olhos pré-clínicos na clínica. Resultados financeiros do primeiro trimestre O caixa, equivalentes de caixa e investimentos de curto prazo totalizaram $ 86,8 milhões em 31 de março de 2021, em comparação com $ 95,0 milhões em 31 de dezembro de 2020. O caixa líquido usado nas atividades operacionais foi de $ 13,6 milhões no primeiro trimestre de 2021. As despesas com pesquisa e desenvolvimento (P & ampD) foram de US $ 7,2 milhões no primeiro trimestre de 2021, em comparação com US $ 6,8 milhões no período comparável em 2020. O aumento nas despesas com P & ampD foi principalmente devido ao aumento do trabalho clínico e de desenvolvimento para o produto de terapia genética e celular da empresa candidatos, e aumento do salário e custos relacionados. As despesas gerais e administrativas (G & ampA) foram de US $ 6,6 milhões no primeiro trimestre de 2021, em comparação com US $ 6,4 milhões no mesmo período em 2020. O aumento nas despesas G & ampA foi principalmente devido ao aumento de honorários profissionais, parcialmente compensado por salários reduzidos e custos relacionados, e diminuições em outras despesas gerais e administrativas líquidas. O prejuízo líquido foi de $ 16,0 milhões no primeiro trimestre de 2021, em comparação com o prejuízo líquido de $ 48,2 milhões no período comparável em 2020. A diminuição no prejuízo líquido foi principalmente devido à redução não monetária de $ 32,9 milhões relacionada ao encerramento do acordo de licença com REGENXBIO no primeiro trimestre de 2020. Detalhes da teleconferência A Abeona Therapeutics realizará uma teleconferência e webcast na terça-feira, 25 de maio de 2021 às 8h30 ET, para discutir seus resultados financeiros do primeiro trimestre de 2021 e atualização de negócios. Para acessar a ligação, disque 888-506-0062 (ligação gratuita nos EUA) ou 973-528-0011 (internacional) e o código de entrada: 552097 cinco minutos antes do início da ligação. Um webcast ao vivo apenas para ouvir e uma replay arquivada da chamada podem ser acessados ​​na seção Investors & amp Media do site da Abeona em www.abeonatherapeutics.com. O replay do webcast arquivado estará disponível por 30 dias após a chamada. Sobre a Abeona Therapeutics A Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas e celulares para doenças graves. Os programas clínicos da Abeona incluem EB-101, sua terapia celular autóloga corrigida por genes para epidermólise bolhosa distrófica recessiva no desenvolvimento de Fase 3, bem como ABO-102 e ABO-101, novas terapias genéticas baseadas em AAV para a síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB), respectivamente, em desenvolvimento da Fase 1/2. O portfólio da empresa também apresenta terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftálmicas com grandes necessidades médicas não atendidas. Os novos capsídeos AIM ™ de próxima geração da Abeona mostraram potencial para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. A fábrica de GMP de terapia celular e totalmente funcional da Abeona produz EB-101 para o estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ e é capaz de produção clínica e comercial de terapias genéticas baseadas em AAV. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com. Declarações Prospectivas Este comunicado à imprensa contém certas declarações que são prospectivas dentro do significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas. Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como "pode", "irá", "acredita", "estima", "espera" e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos futuros, condições ou circunstâncias), que constituem e se destinam a identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, inúmeros riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando aos impactos potenciais da pandemia COVID-19 em nossos negócios, operações e condição financeira , o interesse contínuo em nosso portfólio de doenças raras, nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, o resultado de quaisquer reuniões futuras com a Food and Drug Administration ou outras agências regulatórias, o impacto da concorrência, a capacidade de garantir licenças para qualquer tecnologia que podem ser necessários para comercializar nossos produtos, a capacidade de obter ou obter as aprovações regulatórias necessárias, o impacto das mudanças nos mercados financeiros e nas condições econômicas globais, riscos associados à análise de dados e relatórios e outros riscos divulgados no Relatório Anual mais recente da Empresa no Formulário 10-K e relatórios trimestrais subsequentes no Formulário 10-Q e outros relatórios periódicos arquivados com t Comissão de Valores Mobiliários. A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais leis. Abeona Therapeutics Inc. e SubsidiáriasCondensed Consolidated Demonstration of Operations and Comprehensive Loss (não auditado) Para os três meses findos em 31 de março de 2021 2020 Receitas $ - $ - Despesas: Pesquisa e desenvolvimento 7.212.000 6.818.000 Geral e administrativa 6.568.000 6.412.000 Depreciação e amortização 817.000 2.065.000 Tecnologia licenciada encargos de redução ao valor recuperável - 32.916.000 Despesas totais 14.597.000 48.211.000 Perda de operações (14.597.000) (48.211.000) Juros e receitas diversas 15.000 652.000 Despesas de juros (1.420.000) (600.000) Perda líquida $ (16.002.000) $ (48.159.000) Perda básica e diluída por ação ordinária $ ( 0,17) $ (0,52) Número médio ponderado de ações ordinárias em circulação - básico e diluído 94.234.653 92.362.505 Outros rendimentos abrangentes: Alteração nos ganhos não realizados relacionados a títulos de dívida disponíveis para venda 13.000 386.000 Perda abrangente $ (15.989.000) $ (47.773.000) Abeona Therapeutics Inc. e subsidiáriasCondensed Consolidated Balance Sheets (não auditado) AS 31 de março de 2021, 31 de dezembro de 2020 Ativos circulantes: Caixa e equivalentes de caixa $ 14.265.000 $ 12.596.000 Investimentos de curto prazo 72.506.000 82.438.000 Despesas pré-pagas e outros ativos circulantes 1.826.000 2.708.000 Ativos circulantes totais 88.597.000 97.742.000 Imobilizado, líquido 10.978.000 11.322.000 Ativos de arrendamento com direito de uso 6.764.000 7.032.000 Tecnologia licenciada, líquido 1.471.000 1.500.000 Ágio 32.466.000 32.466.000 Outros ativos e caixa restrito 1.156.000 1.136.000 Ativo total $ 141.432.000 $ 151.198.000 PASSIVOS E ACIONISTAS & # x27 PATRIMÔNIO Passivo circulante: Contas a pagar $ 2.476.000 $ 4.695.000 Despesas correntes do empréstimo a pagar 1.716.000 3.413.000 Parte corrente do passivo de leasing 1.716.000 3.413.000 Parcela corrente do passivo a pagar 1.716.000 3.413.000 Parte corrente do passivo de leasing 1.716.000 3.413.000 Parcela corrente do empréstimo 549.000 330.000 A pagar ao licenciante 32.934.000 31.515.000 Receita diferida 296.000 296.000 Passivo circulante total 40.839.000 41.959.000 Empréstimo a pagar 1.209.000 1.428.000 Passivo de arrendamento de longo prazo 4.994.000 5.260.000 Passivo total 47.042.000 48.647.000 Co compromissos e contingências - - Acionistas & # x27 patrimônio: ações ordinárias - 0,01 valor nominal autorizado 200.000.000 ações emitidas e em circulação 99.038.933 em 31 de março de 2021 emitidas e pendentes 96.131.678 em 31 de dezembro de 2020 990.000 961.000 Capital integralizado adicional 680.103.000 672.304.000 déficit acumulado ( 586.706.000) (570.704.000) Outros resultados / (perdas) abrangentes acumulados 3.000 (10.000) Acionistas totais & # x27 patrimônio 94.390.000 102.551.000 Total de passivos e acionistas & # x27 patrimônio $ 141.432.000 $ 151.198.000 CONTATO: Investidor e contato com a mídia: Greg Gin VP, Relações com investidores e comunicações corporativas Abeona Therapeutics +1 (646) 813-4709 [email protected]

Alerta de cruzamento de média móvel: Abeona Therapeutics (ABEO)

Abeona Therapeutics (ABEO) poderia ser um estoque a evitar de uma perspectiva técnica, já que a empresa está vendo tendências desfavoráveis ​​na frente de cruzamento de média móvel

Abeona Therapeutics anuncia apresentação sobre novos dados pré-clínicos que apoiam o potencial da tecnologia de vetor duplo AAV mediada por Cre para permitir a entrega de grandes genes destinados ao tratamento da doença de Stargardt na ARVO 2021 Reunião Anual

NOVA YORK e CLEVELAND, 20 de abril de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), líder totalmente integrada em terapia genética e celular, anunciou hoje que novos dados de sua pesquisa pré-clínica serão destacados durante um apresentação oral na Reunião Anual da Associação para Pesquisa em Visão e Oftalmologia (ARVO) 2021, realizada virtualmente de 1 a 7 de maio de 2021. “A doença autossômica recessiva de Stargardt é causada por mutações no gene ABCA4, impedindo a remoção de substâncias tóxicas dos fotorreceptores células que resultam em morte de fotorreceptores e perda progressiva da visão ”, disse Linas Padegimas, Ph.D., Diretora Sênior de Desenvolvimento de Produto da Abeona. “Os dados pré-clínicos apresentados no ARVO & # x27s Annual Meeting fornecem evidências convincentes de que dois vetores AAV independentes utilizando a recombinase Cre podem reconstituir com eficiência o gene ABCA4, levando à expressão da proteína ABCA4 em tamanho real. Estudos futuros que exploram a reconstituição do gene ABCA4 mediada por Cre e a depuração da lipofuscina in vivo podem fornecer descobertas adicionais para informar os planos de desenvolvimento clínico para uma abordagem de vetor AAV duplo como um tratamento potencial para a doença de Stargardt. Além disso, nossa tecnologia de vetor de AAV duplo mediada por Cre possui benefícios potenciais para outras indicações que requerem a entrega de genes maiores que excedem a capacidade de encapsidação de vetores de AAV. ” Os detalhes da apresentação oral são os seguintes: Título: Estratégia de vetor AAV duplo para expressão de grandes genes direcionados para o desenvolvimento da terapia gênica da doença de StargardtPresentadora: Dra. Brianna Barrett, Abeona Therapeutics Inc. Título da sessão: Terapia gênica em doenças oculares Data e hora da sessão: 4 de maio de 2021 das 14h15 às 15h45 EDT Sobre a Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas e celulares para doenças graves. Os programas clínicos da Abeona incluem EB-101, sua terapia celular autóloga corrigida por genes para epidermólise bolhosa distrófica recessiva no desenvolvimento de Fase 3, bem como ABO-102 e ABO-101, novas terapias genéticas baseadas em AAV para a síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB), respectivamente, em desenvolvimento da Fase 1/2. O portfólio da empresa também apresenta terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftálmicas com grandes necessidades médicas não atendidas. Os novos capsídeos AIM ™ de próxima geração da Abeona mostraram potencial para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. A fábrica de GMP de terapia celular e totalmente funcional da Abeona produz EB-101 para o estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ e é capaz de produção clínica e comercial de terapias genéticas baseadas em AAV. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com. Declarações Prospectivas Este comunicado à imprensa contém certas declarações que são prospectivas dentro do significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas . Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como "pode", "irá", "acredita", "estima", "espera" e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos futuros, condições ou circunstâncias), que constituem e se destinam a identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, inúmeros riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando aos impactos potenciais da pandemia COVID-19 em nossos negócios, operações e condição financeira , o interesse contínuo em nosso portfólio de doenças raras, nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, o resultado de quaisquer reuniões futuras com a Food and Drug Administration ou outras agências regulatórias, o impacto da concorrência, a capacidade de garantir licenças para qualquer tecnologia que podem ser necessários para comercializar nossos produtos, a capacidade de obter ou obter as aprovações regulatórias necessárias, o impacto das mudanças nos mercados financeiros e nas condições econômicas globais, riscos associados à análise de dados e relatórios e outros riscos divulgados no Relatório Anual mais recente da Empresa no Formulário 10-K e relatórios trimestrais subsequentes no Formulário 10-Q e outros relatórios periódicos arquivados com t Comissão de Valores Mobiliários.A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais leis. CONTATO: Investidor e contato com a mídia: Greg Gin VP, Relações com Investidores e Comunicações Corporativas Abeona Therapeutics +1 (646) 813-4709 [email protected]

Abeona Therapeutics nomeia dois líderes da indústria como novos membros independentes para o seu conselho de administração

Os novos membros do conselho agregam uma grande experiência em desenvolvimento clínico e fabricação de produtos de terapia celular e terapia genética NOVA YORK e CLEVELAND, 19 de abril de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), um líder totalmente integrado em terapia genética e celular, anunciou hoje a nomeação da Dra. Leila Alland e do Sr. Donald Wuchterl como novos membros independentes para seu Conselho de Administração. “Leila e Donald trazem uma riqueza coletiva de experiência biológica diversa para Abeona que abrange o desenvolvimento clínico e a fabricação de produtos de terapia celular e terapia genética, enquanto continuamos a nos concentrar na missão de levar nosso novo gene e terapias celulares a pacientes que atualmente não têm opções de tratamento aprovadas ”, disse Steven H. Rouhandeh, Presidente do Conselho de Administração da Abeona. “Os seus conhecimentos e experiências relevantes complementam os dos nossos actuais administradores e espero poder contar com as novas perspetivas do nosso conselho de administração reforçado e alargado para ajudar a orientar a estratégia corporativa da Abeona e a execução operacional daqui para a frente.” Dr. Alland, um hematologista-oncologista pediátrico e médico-cientista talentoso, tem trabalhado na indústria biofarmacêutica desde 2001 para levar novas terapias aos pacientes. O Dr. Alland é atualmente Diretor Médico da PMV Pharmaceuticals, Inc., uma empresa de oncologia de precisão pioneira na descoberta e desenvolvimento de moléculas pequenas, terapias agnósticas de tumor que visam mutantes p53. Anteriormente, a Dra. Alland atuou como Diretora Médica da Affimed e, antes disso, ocupou o mesmo cargo na Tarveda Therapeutics. A Dra. Alland também ocupou cargos de liderança na AstraZeneca, Bristol-Myers Squibb, Novartis e Schering-Plough, onde trabalhou em uma ampla gama de produtos oncológicos desde o desenvolvimento inicial até o estágio final e contribuiu para várias aprovações de medicamentos bem-sucedidas. A Dra. Alland obteve seu diploma de medicina na Escola de Medicina da Universidade de Nova York e seu bacharelado. em Biologia pela Universidade da Pensilvânia. Ela completou sua residência em Pediatria no Hospital Infantil da Filadélfia e sua bolsa em Hematologia / Oncologia Pediátrica no Hospital de Nova York e no Memorial Sloan-Kettering Cancer Center. No início de sua carreira, a Dra. Alland atuou como Professora Assistente de Pediatria na Albert Einstein College of Medicine, onde recebeu o prêmio James S. McDonnell Foundation Scholar e realizou pesquisas básicas sobre câncer, ao mesmo tempo que cuidava de crianças com câncer e doenças do sangue. Desde 2020, o Dr. Alland atua no Conselho de Administração da Cytovia Therapeutics, Inc., uma empresa de imunoncologia que desenvolve terapias celulares e de anticorpos projetadas para tratar o câncer. O Dr. Alland é membro do Conselho Consultivo Científico da Universidade de Columbia & # x27s Centro de Pesquisa Radiológica e atua como revisor científico do Instituto de Pesquisa e Prevenção do Câncer do Texas. O Sr. Wuchterl traz mais de 29 anos de experiência na indústria de ciências biológicas, com cargos seniores em operações e Química, Manufatura e Controles (CMC). Ele tem experiência significativa na construção e liderança de organizações e instalações de manufatura com Boas Práticas de Fabricação (cGMP). O Sr. Wuchterl atualmente atua como vice-presidente sênior e diretor de fabricação da T-knife Therapeutics, uma empresa de receptores de células T de última geração que desenvolve terapias inovadoras para o benefício de pacientes com tumor sólido e suas famílias. Anteriormente, ele atuou como vice-presidente sênior de operações técnicas e qualidade de amp na Audentes Therapeutics (uma empresa Astellas), uma empresa de terapia genética com foco no desenvolvimento e comercialização de produtos inovadores para pacientes que vivem com doenças neuromusculares raras graves e potencialmente fatais. Antes da Audentes, o Sr. Wuchterl atuou como vice-presidente sênior e diretor de operações da Cytovance Biologics e ocupou cargos de responsabilidade crescente na Dendreon, Shire HGT, Amgen, Biogen Idec e Roche. O Sr. Wuchterl tem um B.S. em Administração de Empresas pela Colorado Technical University e um M.B.A. pela Fitchburg State University. Sobre a Abeona Therapeutics A Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas e celulares para doenças graves. Os programas clínicos da Abeona incluem EB-101, sua terapia celular autóloga corrigida por genes para epidermólise bolhosa distrófica recessiva no desenvolvimento de Fase 3, bem como ABO-102 e ABO-101, novas terapias genéticas baseadas em AAV para a síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB), respectivamente, em desenvolvimento da Fase 1/2. O portfólio da empresa também apresenta terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftálmicas com grandes necessidades médicas não atendidas. Os novos capsídeos AIM ™ de próxima geração da Abeona mostraram potencial para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. A fábrica de GMP de terapia celular e totalmente funcional da Abeona produz EB-101 para o estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ e é capaz de produção clínica e comercial de terapias genéticas baseadas em AAV. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com. Declarações Prospectivas Este comunicado à imprensa contém certas declarações que são prospectivas dentro do significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas. Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como "pode", "irá", "acredita", "estima", "espera" e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos, condições futuras, ou circunstâncias), que constituem e se destinam a identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, inúmeros riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando aos impactos potenciais da pandemia COVID-19 em nossos negócios, operações e condição financeira , o interesse contínuo em nosso portfólio de doenças raras, nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, o resultado de quaisquer reuniões futuras com a Food and Drug Administration ou outras agências regulatórias, o impacto da concorrência, a capacidade de garantir licenças para qualquer tecnologia que podem ser necessários para comercializar nossos produtos, a capacidade de obter ou obter as aprovações regulatórias necessárias, o impacto das mudanças nos mercados financeiros e nas condições econômicas globais, riscos associados à análise de dados e relatórios e outros riscos divulgados no Relatório Anual mais recente da Empresa no Formulário 10-K e relatórios trimestrais subsequentes no Formulário 10-Q e outros relatórios periódicos arquivados com t Comissão de Valores Mobiliários. A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais leis. CONTATO: Investidor e contato com a mídia: Greg Gin VP, Relações com Investidores e Comunicações Corporativas Abeona Therapeutics +1 (646) 813-4709 [email protected]

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Abeona Therapeutics anuncia a nomeação de dois novos membros independentes para o seu Conselho de Administração

Quadro atualizado para trazer novas perspectivas, conhecimento relevante e experiência diversaNEW YORK e CLEVELAND, 25 de março de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), um líder totalmente integrado em terapia genética e celular, anunciou hoje o nomeação de dois novos membros independentes para seu Conselho de Administração com experiência significativa em biotecnologia e ciências biológicas: Faith L. Charles, sócia, transações corporativas e valores mobiliários da Thompson Hine LLP e Mark Alvino, presidente da empresa de consultoria estratégica em ciências biológicas Hudson Square Capital LLC. “Para além da experiência e antecedentes dos actuais administradores da Abeona, os nossos dois novos membros do conselho representam um grupo de executivos altamente qualificados e diversificados que trazem novas perspetivas, conhecimentos relevantes e experiência de liderança, posicionando a Abeona extremamente bem para cumprir a nossa missão de trazer a nossa novas terapias genéticas e celulares para pacientes que atualmente não têm opções de tratamento aprovadas ”, disse Steven H. Rouhandeh, Presidente do Conselho de Administração da Abeona. “A adição de Faith e Mark é parte de um esforço estratégico contínuo para adicionar experiência de liderança relevante ao Conselho de Administração da Abeona para apoiar o foco da empresa em impulsionar o crescimento futuro, aprimorando sua governança corporativa e criando valor adicional para os acionistas.” Faith L. Charles, sócia, transações corporativas e títulos da Thompson Hine LLP A Sra. Charles é parceira de transações corporativas e títulos da Thompson Hine com 30 anos de experiência jurídica. Ela lidera a prática de Ciências da Vida de Thompson Hine, aconselhando empresas públicas e emergentes de biotecnologia e farmacêutica nos Estados Unidos e internacionalmente. A Sra. Charles negocia transações complexas de financiamento público e privado, fusões e aquisições, transações de licenciamento e colaborações estratégicas. Ela atua como consultora externa para uma miríade de empresas de ciências biológicas e é conhecida na indústria como uma consultora de negócios astuta, fornecendo informações valiosas sobre mercados de capitais, governança corporativa e desenvolvimento estratégico. A Sra. Charles atua no Conselho de Administração da Entera Bio (Nasdaq: ENTX) como membro do Comitê de Auditoria e Presidente do Comitê de Remuneração. Ela também atua no Conselho de Administração de várias empresas privadas de ciências da vida. A Sra. Charles fundou o capítulo Mulheres na Bio Metro de Nova York e presidiu o capítulo por cinco anos. Atualmente, ela atua no conselho nacional da Women in Bio. A Sra. Charles também é membro do conselho do Gilda & # x27s Club New York City. Ela foi reconhecida como Life Sciences Star pela Euromoney’s LMG Life Sciences, foi nomeada BTI Client Service All-Star e foi nomeada pela Crain’s New York Business para a lista de 2020 Notable Women in the Law. A Sra. Charles é bacharel em Direito pela The George Washington University Law School e bacharel em Direito. Doutor em Psicologia pelo Barnard College, Columbia University. A Sra. Charles formou-se no Women in Bio & # x27s Boardroom Ready Program, um Programa de Educação Executiva ministrado pela George Washington University School of Business. Mark Alvino, presidente da Hudson Square Capital LLC O Sr. Alvino proporcionou liderança e experiência nas áreas de gestão financeira e estratégia de negócios como membro do Conselho de Administração de várias empresas de ciências da vida, incluindo PainQx, uma empresa com um método patenteado para avaliação objetiva e quantitativa da dor crónica, tendo anteriormente exercido funções no Conselho de Administração da Abeona. Ele tem mais de 25 anos de experiência nas indústrias farmacêutica e de biotecnologia em uma variedade de disciplinas, incluindo banco de investimento em saúde, comunicações, consultoria de negócios, pesquisa de mercado e comunicações de marketing médico e de saúde. Em sua função na Hudson Square Capital, o Sr. Alvino fornece consultoria estratégica para empresas de biotecnologia e tecnologia médica em crescimento emergente e recuperação. O Sr. Alvino também é fundador e CEO da Bridge Back Foundation, com foco em abordar as amplas questões subjacentes à mortal crise de opiáceos na América. Anteriormente, ele liderou a equipe de Ciências da Vida da corretora Bradley Woods & amp Co. Ltd. e atuou como Diretor Administrativo na Griffin Securities e no SCO Financial Group, LLC. No início de sua carreira, ele passou vários anos trabalhando com corretoras de Wall Street, incluindo Ladenburg, Thalmann & amp Co. e Martin Simpson & amp Co. O Sr. Alvino recebeu um B.B.A em Economia e Políticas Públicas pela George Washington University. Sobre a Abeona Therapeutics A Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas e celulares para doenças graves. Os programas clínicos da Abeona incluem EB-101, sua terapia celular autóloga corrigida por genes para epidermólise bolhosa distrófica recessiva no desenvolvimento de Fase 3, bem como ABO-102 e ABO-101, novas terapias genéticas baseadas em AAV para a síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB), respectivamente, em desenvolvimento da Fase 1/2. O portfólio da empresa também apresenta terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftálmicas com grandes necessidades médicas não atendidas. Os novos capsídeos AIM ™ de próxima geração da Abeona mostraram potencial para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. A fábrica de GMP de terapia celular e totalmente funcional da Abeona produz EB-101 para o estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ e é capaz de produção clínica e comercial de terapias genéticas baseadas em AAV. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com. Declarações Prospectivas Este comunicado à imprensa contém certas declarações que são prospectivas dentro do significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas. Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como "pode", "irá", "acredita", "estima", "espera" e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos futuros, condições ou circunstâncias), que constituem e se destinam a identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, inúmeros riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando aos impactos potenciais da pandemia COVID-19 em nossos negócios, operações e condição financeira , o interesse contínuo em nosso portfólio de doenças raras, nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, o resultado de quaisquer reuniões futuras com a Food and Drug Administration ou outras agências regulatórias, o impacto da concorrência, a capacidade de garantir licenças para qualquer tecnologia que podem ser necessários para comercializar nossos produtos, a capacidade de obter ou obter as aprovações regulatórias necessárias, o impacto das mudanças nos mercados financeiros e nas condições econômicas globais, riscos associados à análise de dados e relatórios e outros riscos divulgados no Relatório Anual mais recente da Empresa no Formulário 10-K e relatórios trimestrais subsequentes no Formulário 10-Q e outros relatórios periódicos arquivados com t Comissão de Valores Mobiliários. A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais leis. CONTATO: Investidor e contato com a mídia: Greg Gin VP, Relações com Investidores e Comunicações Corporativas Abeona Therapeutics +1 (646) 813-4709 [email protected]

Abeona Therapeutics (ABEO) informa perda do 4º trimestre, atrasos nas estimativas de receita

A Abeona Therapeutics (ABEO) apresentou ganhos e surpresas de receita de -88,89% e -45,95%, respectivamente, no trimestre encerrado em dezembro de 2020. Os números fornecem pistas sobre o que está por vir para o estoque?

Abeona Therapeutics anuncia resultados financeiros de 2020 e progresso operacional recente

Quarto paciente tratado no estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ de EB-101 em RDEB após reunião bem-sucedida do Tipo B com a FDA Novos dados provisórios positivos dos programas MPS IIIA e MPS IIIB apresentados no 17º Simpósio MUNDIAL Anual $ 95 milhões em dinheiro, equivalentes de caixa e curto prazo investimentos em 31 de dezembro de 2020 Conference call agendada para quinta-feira, 25 de março de 2021 às 8h30 ET NOVA YORK e CLEVELAND, 24 de março de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), a totalmente Líder integrado em terapia genética e celular, anunciou hoje os resultados financeiros do quarto trimestre e do ano de 2020, e forneceu uma atualização sobre o recente progresso operacional. “Em 2020, a Abeona avançou nossos três programas clínicos para trazer tratamentos urgentemente necessários para pacientes com epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB) e síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) e tipo B (MPS IIIB), apesar das macro rupturas que afetaram o mundo, ”Disse Michael Amoroso, CEO da Abeona. “Continuamos focados em executar nossa estratégia e alcançar os próximos marcos. Nosso ímpeto recente é destacado por uma reunião bem-sucedida do Tipo B com a FDA, onde alinhamos os desfechos co-primários para o estudo VIITAL de Fase 3 essencial de EB-101 em RDEB, tratamento do quarto paciente no estudo VIITAL e relato de novos resultados positivos dados clínicos para ABO-102 em MPS IIIA e ABO-101 em MPS IIIB no WORLDSymposium. Esperamos continuar a impulsionar nossos programas clínicos e levar nossas terapias genéticas e celulares a pacientes que atualmente não têm opções de tratamento aprovadas. Acreditamos ter recursos de caixa suficientes para construir nosso impulso e financiar nosso atual plano de desenvolvimento e operação por meio da realização de marcos importantes previstos, incluindo o potencial para múltiplas submissões regulatórias. ” Destaques Recentes Desenvolvimentos Corporativos Em março de 2021, Michael Amoroso, Vice-Presidente Executivo, Chief Operating Officer (COO) e principal executivo da Abeona, foi promovido a Presidente, Chief Executive Officer (CEO) e membro do Conselho de Administração da empresa. EB-101 (terapia celular autóloga corrigida pelo gene) O quarto paciente foi tratado no estudo EB-101 principal de Fase 3 VIITAL ™ da Abeona para epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB). A empresa atualmente espera concluir a inscrição no estudo em 2021 de 10 a 15 pacientes com RDEB, compreendendo aproximadamente 35 grandes feridas crônicas tratadas no total. Abeona realizou uma reunião bem-sucedida do Tipo B com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para se alinhar com a Agência sobre a proposta da empresa em relação aos desfechos co-primários de fechamento parcial da ferida e redução média da dor para o estudo de Fase 3 VIITAL ™ de EB-101 em RDEB. ABO-102 e ABO-101 (Terapias Genéticas baseadas em AAV) relataram novos dados provisórios positivos do estudo ABO-102 Transpher A para MPS IIIA e do estudo ABO-101 Transpher B para MPS IIIB.Os dados foram apresentados em apresentações orais de plataforma de última hora no 17º Annual WORLDSymposium ™ em fevereiro de 2021. Os resultados apresentados da coorte de alta dose 3 no estudo Transpher A mostraram evidências de preservação do desenvolvimento neurocognitivo dentro da faixa normal de um não afetado criança por 2,5 anos a 3 anos após o tratamento com ABO-102 nos três pacientes jovens tratados antes dos 30 meses de idade. Além disso, os dados mostraram uma redução sustentada e relacionada à dose nos níveis de sulfato de heparano no líquido cefalorraquidiano (LCR), denotando a expressão do transgene no SNC, e uma redução durável do volume do fígado. Os resultados apresentados do estudo Transpher B continuaram a mostrar sinais de efeito biológico com redução de biomarcadores específicos da doença no LCR, plasma e urina e redução nos volumes do fígado. Abeona espera visitas de acompanhamento adicionais e avaliações neurocognitivas de pacientes tratados na coorte de alta dose 3 no estudo Transpher A e atualizações clínicas adicionais do estudo Transpher B em 2021. O FDA aceitou o pedido de Abeona para uma reunião para discutir os dados para -data do estudo Transpher A e o caminho potencial para o envio de um Pedido de Licença Biológica (BLA) para ABO-102 em MPS IIIA. Conforme relatado anteriormente, a inscrição alvo no estudo ABO-102 Transpher A foi alcançada. A Abeona continua a inscrever pacientes no estudo devido à falta de opções de tratamento para MPS IIIA e aos dados encorajadores de eficácia e segurança da coorte de alta dose 3. Até o momento, 19 pacientes foram administrados no estudo Transpher A, incluindo 13 pacientes administrados na coorte 3. O estudo ABO-101 Transpher B para MPS IIIB está em andamento e, até o momento, 11 pacientes foram dosados, incluindo 4 pacientes administrados na coorte 3. Pré-clínico Pipeline Iniciou a pesquisa pré-clínica em dezembro de 2020 e está avaliando cápsides de AAV em seis oftálmicos não divulgados distúrbios e pretende avançar em direção aos estudos de habilitação de IND em duas a três indicações em 2022. Dados pré-clínicos relatados anteriormente mostraram o potencial dos vetores AIM ™ AAV para atingir eficientemente o epitélio retinal após injeção intravítrea, criando o potencial para novos candidatos a pipeline que podem abordar múltiplas doenças oftálmicas. Resultados Financeiros do Quarto Trimestre e do Ano de 2020 O caixa, equivalentes de caixa e investimentos de curto prazo totalizaram $ 95,0 milhões em 31 de dezembro de 2020, em comparação com $ 129,3 milhões em 31 de dezembro de 2019. O caixa líquido usado nas atividades operacionais foi de $ 35,0 milhões no total ano de 2020, em comparação com $ 62,8 milhões para o ano inteiro de 2019. Licenças e outras receitas para o quarto trimestre e o ano completo de 2020 foram de $ 3,0 milhões e $ 10,0 milhões, respectivamente, em comparação com a receita zero nos mesmos períodos em 2019. O aumento em a receita foi composta de receitas iniciais de acordos com a Taysha Gene Therapies em agosto de 2020 relacionados ao ABO-202, uma terapia genética potencial para a doença CLN1, e em outubro de 2020 relacionada à propriedade intelectual direcionada a uma terapia genética potencial para a síndrome de Rett. As despesas com pesquisa e desenvolvimento (P&D) foram de $ 9,2 milhões no quarto trimestre de 2020 e $ 30,1 milhões no ano inteiro de 2020, em comparação com $ 9,6 milhões e $ 48,6 milhões nos mesmos períodos de 2019. A redução nas despesas com P&D foi principalmente devido à redução trabalho clínico e de desenvolvimento para os candidatos a produtos de terapia celular e genética da empresa como resultado da redução da produção, atividades de desenvolvimento clínico e não clínico impactadas pela pandemia de COVID-19 e economia de custos da decisão de fabricar internamente retrovírus para EB- 101 programa. As despesas gerais e administrativas (G & ampA) foram de $ 7,4 milhões no quarto trimestre de 2020 e $ 23,8 milhões no ano inteiro de 2020, em comparação com $ 4,7 milhões e $ 20,7 milhões nos mesmos períodos em 2019. O aumento nas despesas G & ampA no quarto trimestre de 2020 foi principalmente devido ao aumento dos honorários profissionais e aumento das despesas de remuneração com base em ações. O aumento nas despesas gerais e administrativas para todo o ano de 2020 deveu-se principalmente aos custos de indenização associados a mudanças de gestão e aumento dos honorários profissionais. O prejuízo líquido foi de $ 15,8 milhões no quarto trimestre de 2020 e $ 84,2 milhões no ano inteiro de 2020, em comparação com o prejuízo líquido de $ 16,4 milhões e $ 76,3 milhões nos mesmos períodos de 2019. O aumento no prejuízo líquido do ano inteiro de 2020 é devido principalmente ao encargo de prejuízo não monetário da tecnologia licenciada de $ 32,9 milhões relacionado à rescisão do contrato de licença com REGENXBIO, parcialmente compensado pelo aumento da licença e outras receitas, juntamente com a redução das despesas clínicas e de desenvolvimento. Detalhes da Teleconferência A Abeona Therapeutics realizará uma teleconferência e webcast amanhã, quinta-feira, 25 de março de 2021, às 8h30 ET, para discutir os resultados financeiros do quarto trimestre de 2020 e atualização de negócios. Para acessar a ligação, disque 888-506-0062 (ligação gratuita nos EUA) ou 973-528-0011 (internacional) e o código de entrada: 251720 cinco minutos antes do início da ligação. Um webcast ao vivo apenas para ouvir e uma replay arquivada da chamada podem ser acessados ​​na seção Investors & amp Media do site da Abeona em www.abeonatherapeutics.com. O replay do webcast arquivado estará disponível por 30 dias após a chamada. Sobre a Abeona Therapeutics A Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas e celulares para doenças graves. Os programas clínicos da Abeona incluem EB-101, sua terapia celular autóloga corrigida por genes para epidermólise bolhosa distrófica recessiva no desenvolvimento de Fase 3, bem como ABO-102 e ABO-101, novas terapias genéticas baseadas em AAV para a síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB), respectivamente, em desenvolvimento da Fase 1/2. O portfólio da empresa também apresenta terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftálmicas com grandes necessidades médicas não atendidas. Os novos capsídeos AIM ™ de próxima geração da Abeona mostraram potencial para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. A fábrica de GMP de terapia celular e totalmente funcional da Abeona produz EB-101 para o estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ e é capaz de produção clínica e comercial de terapias genéticas baseadas em AAV. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com. Declarações Prospectivas Este comunicado à imprensa contém certas declarações que são prospectivas dentro do significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas. Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como "pode", "irá", "acredita", "estima", "espera" e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos futuros, condições ou circunstâncias), que constituem e se destinam a identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, inúmeros riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando aos impactos potenciais da pandemia COVID-19 em nossos negócios, operações e condição financeira , o interesse contínuo em nosso portfólio de doenças raras, nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, o resultado de quaisquer reuniões futuras com a Food and Drug Administration ou outras agências regulatórias, o impacto da concorrência, a capacidade de garantir licenças para qualquer tecnologia que podem ser necessários para comercializar nossos produtos, a capacidade de obter ou obter as aprovações regulatórias necessárias, o impacto das mudanças nos mercados financeiros e nas condições econômicas globais, riscos associados à análise de dados e relatórios e outros riscos divulgados no Relatório Anual mais recente da Empresa no Formulário 10-K e relatórios trimestrais subsequentes no Formulário 10-Q e outros relatórios periódicos arquivados com t Comissão de Valores Mobiliários. A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais leis. Abeona Therapeutics Inc. e Subsidiárias Demonstrações consolidadas de operações e perda abrangente (não auditado) Para os três meses findos em 31 de dezembro, Para os anos findos em 31 de dezembro de 2020 2019 2020 2019 Receitas: Licença e outras receitas $ 3.000.000 $ - $ 10.000.000 $ - Receitas totais 3.000.000 - 10.000.000 - Despesas: Pesquisa e desenvolvimento 9.243.000 9.605.000 30.139.000 48.566.000 Gerais e administrativas 7.397.000 4.734.000 23.779.000 20.705.000 Depreciação e amortização 840.000 2.072.000 4.586.000 7.819.000 Taxa de deterioração da tecnologia licenciada - - 32.916.000 - Despesas totais 17.480.000 16.411.000 91.420.000 77.090.000 (81.420.000) (81.420.000) (81.420.000) Perda de 16.480.000 (81.420.000) (81.420.000) (81.420.000) ) (77.090.000) Juros e receitas diversas 40.000 380.000 1.301.000 1.208.000 Juros e outras despesas (1.388.000) (400.000) (4.115.000) (400.000) Perda líquida $ (15.828.000) $ (16.431.000) $ (84.234.000) $ (76.282.000) Perda básica e diluída por ação ordinária $ (0,17) $ (0,30) $ (0,91) $ (1,51) Média ponderada ge número de ações ordinárias em circulação - básicas e diluídas 92.869.775 54.718.776 92.663.574 50.354.596 Outras perdas abrangentes: Mudança nas perdas não realizadas relacionadas a títulos de dívida disponíveis para venda (27.000) - (10.000) - Perdas abrangentes $ (15.855.000) $ (16.431.000) $ (84.244.000) $ (76.282.000) Abeona Therapeutics Inc. e Subsidiárias Balanços patrimoniais consolidados (não auditado) ATIVOS 31 de dezembro de 2020 31 de dezembro de 2019 Ativo circulante: Caixa e equivalentes de caixa $ 12.596.000 $ 129.258.000 Investimentos de curto prazo 82.438.000 - Despesas antecipadas e outros ativos circulantes 2.708.000 3.132.000 Total de ativos circulantes ativos 97.742.000 132.390.000 Imobilizado líquido de 11.322.000 13.157.000 Ativos de arrendamento com direito de uso 7.032.000 8.047.000 Tecnologia licenciada, líquido de 1.500.000 36.178.000 Ágio 32.466.000 32.466.000 Outros ativos e caixa restrito 1.136.000 1.144.000 Ativos totais $ 151.198.000 $ 223.382.000 PASSIVOS E PASSIVOS CIRCULANTES E N ° DE ACESSÓRIOS. $ 4.695.000 $ 3.763.000 acumulados despesas 3.410.000 5.543.000 Parcela atual do passivo de arrendamento 1.713.000 1.699.000 Parcela corrente do empréstimo a pagar 330.000 - A pagar ao licenciante 31.515.000 27.400.000 Receita diferida 296.000 296.000 Passivo circulante total 41.959.000 38.701.000 Empréstimo a pagar 1.428.000 - Passivo de arrendamento de longo prazo 5.260.000 6.251.000 Passivo total 48.647.000 44.952.000 Compromissos - Acionistas & # x27 patrimônio líquido: ações ordinárias - 0,01 valor nominal autorizado 200.000.000 ações emitidas e em circulação 96.131.678 em 31 de dezembro de 2020 emitidas e em circulação 83.622.135 em 31 de dezembro de 2019 961.000 836.000 Capital integralizado adicional 672.304.000 664.064.000 Déficit acumulado (570.704.000) (486.470.000) ) Outras perdas abrangentes acumuladas (10.000) - Total de acionistas & # x27 patrimônio 102.551.000 178.430.000 Total de passivos e acionistas & # x27 patrimônio $ 151.198.000 $ 223.382.000 CONTATO: Investidor e contato com a mídia: Greg Gin VP, Relações com Investidores e Comunicações Corporativas Abeona Therapeutics +1 (646) 813-4709 [email protected]

ALERTA DO ACIONISTA: Purcell Julie & amp Lefkowitz LLP está investigando a Abeona Therapeutics Inc. por potenciais violações do dever fiduciário por seu conselho de administração

Purcell Julie & amp Lefkowitz LLP, uma firma de advocacia de ação coletiva dedicada a representar acionistas em todo o país, está investigando uma possível violação de alegação de dever fiduciário envolvendo o conselho de administração da Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO).

Abeona Therapeutics anuncia nomeação de Michael Amoroso como CEO

A nomeação do CEO oferece continuidade e reflete o forte desempenho operacional demonstrado pela empresaNEW YORK e CLEVELAND, 22 de março de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), líder totalmente integrada em terapia genética e celular, anunciou hoje que Michael Amoroso, Vice-Presidente Executivo, Chief Operating Officer (COO) e principal executivo da Abeona, foi promovido a Presidente, Chief Executive Officer (CEO) e membro do Conselho de Administração da empresa, com efeitos imediatos. “A promoção de Michael a CEO reflete seu comprometimento inabalável e liderança operacional excepcional durante um período de transição importante para a empresa, e o Conselho apoia totalmente ele e a equipe de gestão sênior da Abeona,” disse Steven H. Rouhandeh, Presidente do Conselho de Administração da Abeona. “Sob a supervisão de Michael, Abeona permaneceu focada na estratégia de fornecer nossas novas terapias genéticas e celulares para pacientes que atualmente não têm opções de tratamento aprovadas, entregando marcos significativos em nossos três programas de desenvolvimento clínico durante os últimos seis meses.” Mais recentemente, o Sr. Amoroso foi responsável pela supervisão da gestão operacional da Abeona, incluindo investigação e desenvolvimento clínico, regulamentar, médico, comercial, assuntos corporativos e desenvolvimento de negócios como COO e diretor executivo. O Sr. Amoroso juntou-se à Abeona em 2020, trazendo vasta experiência na liderança de equipas em desenvolvimento clínico, assuntos regulatórios e médicos, assuntos corporativos e comerciais, tanto nos EUA como a nível global, com experiência operacional direta nos principais mercados mundiais. Por 20 anos, ele liderou e fez parte de equipes responsáveis ​​por lançamentos e resultados de lucros e perdas para os principais produtos biofarmacêuticos na maioria das áreas terapêuticas. O Sr. Amoroso trabalhou com empresas nos espaços de pequenas moléculas, biológicas e de terapia celular e gênica, com suas mais profundas áreas de especialização em doenças oncológicas raras. Antes de ingressar na Abeona, o Sr. Amoroso ocupou vários cargos executivos de nível sênior em empresas biofarmacêuticas líderes, incluindo Kite, Eisai Inc., Celgene Corporation (agora uma subsidiária da Bristol-Myers Squibb Company), e começou sua carreira biofarmacêutica na Aventis (agora Sanofi ) O Sr. Amoroso recebeu seu M.B.A. Executivo em Administração pela Stern School of Business, Universidade de Nova York, e seu B.A. em Ciências Biológicas, summa cum laude, da Rider University. Sobre a Abeona Therapeutics A Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas e celulares para doenças graves. Os programas clínicos da Abeona incluem EB-101, sua terapia celular autóloga corrigida por genes para epidermólise bolhosa distrófica recessiva no desenvolvimento de Fase 3, bem como ABO-102 e ABO-101, novas terapias genéticas baseadas em AAV para a síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB), respectivamente, em desenvolvimento da Fase 1/2. O portfólio da empresa também apresenta terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftálmicas com grandes necessidades médicas não atendidas. Os novos capsídeos AIM ™ de próxima geração da Abeona mostraram potencial para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. A fábrica de GMP de terapia celular e totalmente funcional da Abeona produz EB-101 para o estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ e é capaz de produção clínica e comercial de terapias genéticas baseadas em AAV. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com. Declarações Prospectivas Este comunicado à imprensa contém certas declarações que são prospectivas dentro do significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas. Essas declarações incluem declarações sobre a Companhia explorando todas as opções estratégicas, incluindo a venda de alguns ou todos os seus ativos ou a venda da Companhia. Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como "pode", "irá", "acredita", "estima", "espera" e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos futuros, condições ou circunstâncias), que constituem e se destinam a identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, inúmeros riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando aos impactos potenciais da pandemia COVID-19 em nossos negócios, operações e condição financeira , o resultado da revisão estratégica contínua da Empresa, o interesse contínuo em nosso portfólio de doenças raras, nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, o resultado de quaisquer reuniões futuras com a US Food and Drug Administration ou outras agências regulatórias, o impacto da concorrência, a capacidade de garantir licenças para qualquer tecnologia que possa ser necessária para comercializar nossos produtos, a capacidade de obter ou obter as aprovações regulatórias necessárias, o impacto das mudanças nos mercados financeiros e nas condições econômicas globais, riscos associados à análise de dados e relatórios e outros riscos divulgados no relatório anual mais recente da empresa no Formulário 10-K e no relatório trimestral subsequente ts no Formulário 10-Q e outros relatórios periódicos arquivados na Securities and Exchange Commission. A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais leis. CONTATO: Investidor e contato com a mídia: Greg Gin VP, Relações com Investidores e Comunicações Corporativas Abeona Therapeutics +1 (646) 813-4709 [email protected]

Abeona Therapeutics & # x27 (NASDAQ: ABEO) Acionistas caíram 85% em suas ações

Os acionistas da Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO) ficarão sem dúvida muito gratos por ver o preço das ações subir 48% em.

O bilionário Ken Griffin puxa o gatilho para essas ações de 2 centavos

Risco e recompensa são o yin e o yang da negociação de ações, os dois ingredientes opostos, mas essenciais para o sucesso de todo mercado. E não há ações que incorporem melhor os dois lados - os fatores de risco e os potenciais de recompensa - do que as ações de baixo custo. Essas ações, com preços abaixo de US $ 5 por ação, geralmente oferecem alto potencial de valorização. Mesmo um pequeno ganho no preço das ações - apenas alguns centavos - se traduz rapidamente em um retorno de alto rendimento. Claro, o risco é real, também nem todas as ações centavos vão mostrar esse tipo de ganho, algumas delas são baratas por uma razão, e nem todas as razões são boas. Então, como os investidores devem distinguir entre os vencedores de longo prazo e aqueles que serão fracassados? Seguir a atividade dos titãs investidores é uma estratégia. O gerente de fundos de hedge Ken Griffin, chefe da firma de investimentos Citadel, é um desses titãs, tendo transformado seu trading na faculdade - de um PC em seu dormitório - em um gigante do mercado de bilhões de dólares. Uma olhada no desempenho de Griffin durante a crise do coronavírus mostra o quão bem-sucedido ele pode ser.Em março do ano passado, quando a corona atingiu o fundo do poço, o Citadel de Griffin ainda trouxe um retorno líquido positivo de 1,7%. E para o ano como um todo, as receitas do Citadel totalizaram US $ 6,7 bilhões, quase o dobro da alta anterior em 2018. Recorrendo a Griffin para inspiração, examinamos mais de perto as duas ações que Griffin’s Citadel fez movimentos recentemente. Usando o banco de dados do TipRanks para descobrir o que a comunidade de analistas tem a dizer, aprendemos que cada ticker possui classificações de Compra e enorme potencial de valorização. Abeona Therapeutics (ABEO) Começaremos com a Abeona Therapeutics, uma empresa biofarmacêutica de estágio clínico focada em terapia genética e celular. Este é um campo de vanguarda, que usa a mais recente tecnologia de genoma para tratar doenças genéticas, inserindo cópias corrigidas do DNA diretamente nas células afetadas. A Abeona tem sete candidatos a medicamentos em preparação, sendo o EB-101 e o ABO-102 os mais avançados e de maior interesse para os investidores. O EB-101 está definido para iniciar um estudo de Fase III como um tratamento para a Epidermólise Bolhosa Distrófica Recessiva (RDEB). Este é um distúrbio do tecido conjuntivo, deixando os doentes sujeitos a lesões e feridas graves na pele. A causa é um defeito genético que deixa os pacientes incapazes de produzir o colágeno necessário para proteger as camadas da pele. Se aprovado, o EB-101 se tornaria o primeiro - e único disponível - tratamento para RDEB. O tratamento envolve o uso do medicamento para transplantar o gene afetado nas células da pele do paciente, que são então transplantadas nas áreas afetadas da pele. Em estudos de fase inicial, a droga foi bem tolerada pelos pacientes, que apresentaram melhora distinta até 2 anos após o tratamento. O estudo de Fase III agora está inscrevendo pacientes. ABO-102, o próximo candidato a medicamento mais avançado, está em um estudo de Fase I / II como tratamento para a Síndrome de Sanfilippo, uma doença fatal da primeira infância. A síndrome atualmente não tem tratamento, exceto por cuidados de suporte, e as crianças afetadas geralmente sobrevivem até os 15 anos de idade. ABO-102 é um medicamento de terapia genética administrado por meio de uma infusão intravenosa única. Ele entrega cópias ativas do gene afetado ao sistema nervoso central da criança, permitindo que o corpo corrija naturalmente a deficiência enzimática por trás da doença. Ambos os candidatos a medicamentos receberam a designação de medicamento órfão nos Estados Unidos e na Europa, disponibilizando assistência governamental para seu desenvolvimento. Além disso, eles também receberam a designação de doença pediátrica rara do FDA. O pipeline de drogas de Abeona e o preço das ações de US $ 2,22 receberam elogios substanciais dos profissionais de Wall Street. Essa é a postura de Griffin. Aumentando sua participação na empresa em espantosos 181%, a Citadel abocanhou 1.846 milhões de ações no quarto trimestre, que agora valem $ 4,06 milhões. O analista 5 estrelas Ram Selvaraju, de H.C. Wainwright, também se considera um fã. Selvaraju publicou recentemente duas notas sobre o ABEO, enfocando o potencial do EB-101 e do ABO-102. Em relação ao primeiro, o analista observa que “Após a conclusão bem-sucedida da reunião da FDA, Abeona continua com todas as etapas necessárias para inscrever o próximo paciente no estudo VIITAL e espera concluir a inscrição em 2021 ... Em nossa opinião, a reunião da FDA e o feedback resultante é um bom presságio para a Abeona, uma vez que a agência parece estar a bordo do projeto de estudo da empresa & # x27s e plano de análise estatística para o ensaio VIITAL [Fase III] ... ”Voltando-se para ABO-102, Selvaraju disse:“ Em nossa opinião, esses dados são altamente intrigantes e merecem atenção para ver se podem ser confirmados em uma coorte maior de pacientes. Do nosso ponto de vista, a preservação do desenvolvimento neurocognitivo em crianças pequenas com MPS IIIA é provavelmente a principal medida de eficácia que ressoa com os reguladores. ” Em linha com sua visão otimista, Selvaraju avalia a ABEO como uma compra junto com um preço-alvo de US $ 8. Se sua tese se concretizar, um salto potencial de 12 meses de

264% poderiam estar nas cartas. (Para assistir ao histórico de Selvaraju, clique aqui) No geral, 2 compras e nenhuma reserva ou venda foram atribuídas nos últimos três meses. Portanto, o consenso do analista é uma compra moderada. Em $ 6,50, o preço médio alvo coloca o potencial de alta em

188%. (Veja a análise de ações da ABEO em TipRanks) Mereo Biopharma (MREO) A segunda ação que estamos analisando, Mereo, é outra empresa biofarmacêutica com foco em doenças raras. A Mereo tem um pipeline amplo e diversificado, com seis candidatos a medicamentos em vários estágios de desenvolvimento. Os programas de pesquisa da empresa estão procurando tratamentos para câncer de tumor sólido, câncer de ovário e doença pulmonar obstrutiva crônica, entre outras condições graves. Griffin está entre aqueles que têm grandes esperanças por esse nome na área de saúde. O Citadel de Griffin adquiriu 4,097 milhões de ações no quarto trimestre, que agora valem US $ 16,3 milhões. A maior novidade para Mereo foi o anúncio em 17 de dezembro de um acordo de colaboração e licença com a empresa californiana Ultragenyx para o desenvolvimento de Setrusumab, um candidato em teste como tratamento para osteogênese imperfeita, ou doença dos ossos quebradiços. Essa condição incurável geralmente é tratada com mudanças no estilo de vida e exercícios. O setrusumabe, entretanto, demonstrou em estudos de Fase 2b que pode causar aumento dependente da dose na formação óssea em adultos afetados. O analista da Leerink Joseph Schwartz escreve sobre a parceria Mereo / Ultragenyx: “Embora o negócio RARE / MREO tenha sido inesperado, não estamos surpresos com a notícia, considerando que a MREO está procurando um parceiro e a RARE tem ampla experiência no desenvolvimento e lançamento de agentes ósseos de sucesso ... Nós veja [o] anúncio como uma vitória para ambos RARE e MREO, uma vez que os dois poderiam complementar as forças um do outro para levar o setrusumabe ao mercado ”. À luz desses comentários, Schwartz avalia as ações da MREO como uma compra e seu preço-alvo de US $ 8 sugere que ela tem uma alta de 103% em um ano. (Para assistir ao histórico de Schwartz, clique aqui) Algumas ações voam abaixo do radar, e MREO é uma delas. A MREO é a única revisão recente de analistas desta empresa e é decididamente positiva. (Consulte a análise de ações MREO no TipRanks) Para encontrar boas ideias para negociação de ações de baixo custo com avaliações atraentes, visite TipRanks 'Best Stocks to Buy, uma ferramenta recém-lançada que reúne todas as percepções de capital do TipRanks. Isenção de responsabilidade: as opiniões expressas neste artigo são exclusivamente as dos analistas apresentados. O conteúdo deve ser usado apenas para fins informativos. É muito importante fazer sua própria análise antes de fazer qualquer investimento.

Abeona Therapeutics se apresentará na 10ª Conferência Anual SVB Leerink Global Healthcare

NOVA YORK e CLEVELAND, 22 de fevereiro de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), uma líder totalmente integrada em terapia genética e celular, anunciou hoje que a empresa se apresentará no 10º SVB Leerink anual Global Healthcare Conference na quarta-feira, 24 de fevereiro de 2021 às 11h20 EST. Um webcast ao vivo da apresentação estará disponível na seção de investidores do site da Abeona Therapeutics, www.abeonatherapeutics.com, e um replay arquivado ficará acessível por até 30 dias. Sobre a Abeona Therapeutics A Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas e celulares para doenças graves. Os programas clínicos da Abeona incluem EB-101, sua terapia celular autóloga corrigida por genes para epidermólise bolhosa distrófica recessiva no desenvolvimento de Fase 3, bem como ABO-102 e ABO-101, novas terapias genéticas baseadas em AAV para a síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB), respectivamente, em desenvolvimento da Fase 1/2. O portfólio da empresa também apresenta terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftálmicas com grandes necessidades médicas não atendidas. Os novos capsídeos AIM ™ de próxima geração da Abeona mostraram potencial para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. A fábrica de GMP de terapia celular e totalmente funcional da Abeona produz EB-101 para o estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ e é capaz de produção clínica e comercial de terapias genéticas baseadas em AAV. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com. Declarações Prospectivas Este comunicado à imprensa contém certas declarações que são prospectivas dentro do significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas. Essas declarações incluem declarações sobre a Companhia explorando todas as opções estratégicas, incluindo a venda de alguns ou todos os seus ativos ou a venda da Companhia. Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como "pode", "irá", "acredita", "estima", "espera" e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos futuros, condições ou circunstâncias), que constituem e se destinam a identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, inúmeros riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando aos impactos potenciais da pandemia COVID-19 em nossos negócios, operações e condição financeira , o resultado da revisão estratégica, o interesse contínuo em nosso portfólio de doenças raras, nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, o resultado de quaisquer reuniões futuras com a US Food and Drug Administration ou outras agências regulatórias, o impacto da concorrência, a capacidade para garantir licenças para qualquer tecnologia que possa ser necessária para comercializar nossos produtos, a capacidade de obter ou obter as aprovações regulatórias necessárias, o impacto das mudanças nos mercados financeiros e nas condições econômicas globais, riscos associados à análise de dados e relatórios e outros riscos divulgados no relatório anual mais recente da empresa no Formulário 10-K e nos relatórios trimestrais subsequentes no Formulário 10-Q d outros relatórios periódicos arquivados na Securities and Exchange Commission. A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais leis. CONTATO: Investidor e contato com a mídia: Greg Gin VP, Relações com Investidores e Comunicações Corporativas Abeona Therapeutics +1 (646) 813-4709 [email protected]

Novos dados provisórios da fase positiva 1/2 apresentados no WORLDSymposium ™ mostram o desenvolvimento neurocognitivo de pacientes jovens com MPS IIIA preservados até três anos após o tratamento com a terapia gênica ABO-102 de Abeona

Além da preservação do desenvolvimento neurocognitivo com ABO-102 em MPS IIIA, novos resultados clínicos de ABO-102 em MPS IIIA e ABO-101 em MPS IIIB continuam a mostrar reduções sustentadas e dependentes da dose em biomarcadores específicos da doença, denotando um biológico claro efeitos Além disso, ABO-102 e ABO-101 continuam a mostrar perfil de segurança favorável nos estudos em curso. Abeona vai acolher webinar para investidores na terça-feira, 16 de fevereiro de 2021 às 13h00 EST NEW YORK e CLEVELAND, 12 de fevereiro de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), uma líder totalmente integrada em terapia genética e celular, anunciou hoje novos dados positivos de duas fases 1/2 em andamento ensaios clínicos das terapias genéticas baseadas em AAV em investigação da empresa ABO-102 e ABO-101 em MPS IIIA e MPS IIIB, respectivamente. Os dados provisórios foram apresentados em apresentações orais de plataforma de última hora no 17º anual WORLDSymposium ™. Os slides da apresentação estão disponíveis no site da empresa em www.abeonatherapeutics.com. Michael Amoroso, Principal Executivo e Diretor de Operações da Abeona, declarou: “Estamos muito entusiasmados em compartilhar resultados positivos atualizados de eficácia e segurança que continuam a sugerir que o ABO-102 tem o potencial de ser uma opção de tratamento que altera a vida de crianças com MPS IIIA, uma condição rara e debilitante sem tratamento aprovado que leva ao neurodesenvolvimento progressivo e declínio físico, e muitas vezes resulta em morte no início da vida. Solicitamos uma reunião com o FDA no final deste trimestre para discutir os dados do ABO-102 e o caminho potencial para um pedido de licença biológica para o ABO-102. Além disso, os novos resultados do estudo Transpher B continuam a apoiar a atividade biológica do ABO-101 em pacientes com MPS IIIB. ” Os resultados atualizados do estudo Transpher A avaliando ABO-102 na síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) demonstraram que o desenvolvimento neurocognitivo foi preservado dentro da faixa normal de uma criança não afetada por 2,5 anos a 3 anos (o último ponto de tempo medido) após tratamento com ABO-102 (3x1013 vg / kg) em três pacientes jovens na coorte de alta dose 3. Os três pacientes jovens foram tratados com ABO-102 com idades de 27 meses, 19 meses e 12 meses e agora estão em idades variando de 3,5 anos a 5+ anos, o momento em que os pacientes com MPS IIIA já começaram a apresentar declínio neurocognitivo com base na história natural da progressão da doença. As reduções dependentes da dose e estatisticamente significativas no sulfato de heparano do líquido cefalorraquidiano, denotando a atividade enzimática no sistema nervoso central (SNC), e o volume do fígado foram mantidas por dois anos após o tratamento. ABO-102 foi bem tolerado com segurança a longo prazo permanecendo favorável 24-55 meses após o tratamento. Não houve eventos adversos graves relacionados ao tratamento e nenhum evento adverso clinicamente significativo relatado. Kevin Flanigan, MD, Diretor, Center for Gene Therapy at AWRI at Nationwide Children & # x27s e Transpher Um investigador principal do estudo, disse: “Os resultados apresentados hoje mostram que uma única dose intravenosa de ABO-102 pode ajudar a preservar o desenvolvimento neurocognitivo por até 3 anos após o tratamento em pacientes jovens com MPS IIIA durante os estágios iniciais de sua doença. Os dados mostram a capacidade do ABO-102 de entregar uma cópia funcional do gene SGSH causador da doença às células do SNC e órgãos periféricos, conforme evidenciado pelos benefícios clínicos em neurocognição e medidas biofísicas e melhorias em biomarcadores específicos da doença. ” Os resultados do estudo Transpher B avaliando ABO-101 na síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) mostraram que o tratamento com ABO-101 está associado a uma melhora sustentada e dependente da dose no sistema nervoso central e biomarcadores sistêmicos, indicando o potente efeito biológico de ABO-101 em pacientes com MPS IIIB. ABO-101 foi bem tolerado sem reações relacionadas com a infusão ou reações agudas precoces e sem eventos adversos clinicamente significativos ou anormalidades laboratoriais. Maria Jose de Castro, médica do Hospital Clínico Universitario Santiago de Compostela e investigadora do estudo Transpher B, disse: “Os resultados do estudo Transpher B fornecem evidências do impacto do ABO-101 em biomarcadores de doenças e potencial para quebrar o acúmulo de glicosaminoglicanos subjacentes Patologia de MPS IIIB. Esperamos continuar o acompanhamento para avaliar o potencial do ABO-101 para preservar o desenvolvimento neurocognitivo em pacientes com MPS IIIB. ” Webinar para investidores sobre programas de terapia gênica MPS III A administração de Abeona, juntamente com o Dr. Flanigan e o Dr. de Castro, realizará um webinar para investidores em 16 de fevereiro de 2021 às 13h00. HUSA. O webinar ao vivo, incluindo slides de áudio e apresentação, estará acessível em https://investors.abeonatherapeutics.com/events no momento da reunião. Para se inscrever com antecedência no webinar ao vivo, clique aqui. Um replay arquivado do webinar estará disponível após a conclusão do evento ao vivo em https://investors.abeonatherapeutics.com/events. Sobre o WORLDSymposium ™ anual O WORLDSymposium ™ é projetado para pesquisadores básicos, translacionais e clínicos, grupos de defesa de pacientes, médicos e todos os outros interessados ​​em aprender mais sobre as últimas descobertas relacionadas a doenças lisossomais e a investigação clínica desses avanços. Para obter informações adicionais sobre o 17º anual WORLDSymposium ™, visite https://worldsymposia.org/. Sobre o Estudo Transpher A O Estudo Transpher A (NCT02716246) é um ensaio clínico global de fase 1/2 em andamento, de dois anos, com escalonamento de dose, que avalia ABO-102 para o tratamento de pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo A ( MPS IIIA). O estudo, também conhecido como ABT-001, é destinado a pacientes de 6 meses a 2 anos de idade ou pacientes com mais de 2 anos com um quociente de desenvolvimento cognitivo de 60% ou mais. A terapia genética ABO-102 é fornecida usando a tecnologia AAV9 por meio de uma infusão intravenosa de dose única. Os desfechos primários do estudo são neurodesenvolvimento e segurança, com desfechos secundários, incluindo avaliações de comportamento, qualidade de vida, atividade enzimática no líquido cefalorraquidiano (LCR) e plasma, níveis de sulfato de heparano no LCR, plasma e urina e volume cerebral e hepático. Sobre o Estudo Transpher B O Estudo Transpher B (NCT03315182) é um ensaio clínico global de fase 1/2 em andamento, de dois anos, com escalonamento de dose, que avalia ABO-101 para o tratamento de pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo B ( MPS IIIB). O estudo, também conhecido como ABT-002, é destinado a pacientes de 6 meses a 2 anos de idade ou pacientes com mais de 2 anos com um quociente de desenvolvimento cognitivo de 60% ou mais. A terapia genética ABO-101 é fornecida usando a tecnologia AAV9 por meio de uma infusão intravenosa de dose única. Os desfechos primários do estudo são neurodesenvolvimento e segurança, com desfechos secundários, incluindo avaliações de comportamento, qualidade de vida, atividade enzimática no líquido cefalorraquidiano (LCR) e plasma, níveis de sulfato de heparano no LCR, plasma e urina e volume cerebral e hepático. Sobre ABO-102 ABO-102 é uma nova terapia genética em fase 1/2 de desenvolvimento para a síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA), uma doença rara de armazenamento lisossomal sem tratamento aprovado que afeta principalmente o sistema nervoso central (SNC). ABO-102 é dosado em uma infusão intravenosa única usando um vetor AAV9 auto-complementar para entregar uma cópia funcional do gene SGSH às células do SNC e órgãos periféricos. A terapia é projetada para tratar a deficiência da enzima SGSH subjacente, responsável pelo acúmulo anormal de glicosaminoglicanos no cérebro e em todo o corpo, que resulta em dano celular progressivo e declínio físico e neurológico. Nos EUA, a Abeona detém as designações de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa, Via Rápida, Doença Pediátrica Rara e Medicamento Órfão para o programa clínico ABO-102. Na UE, a empresa detém as designações PRIME e medicamento órfão. Sobre o ABO-101 ABO-101 é uma nova terapia genética em fase 1/2 de desenvolvimento para a síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB), uma doença rara de armazenamento lisossomal sem terapia aprovada que afeta principalmente o sistema nervoso central (SNC). ABO-101 é dosado em uma infusão intravenosa única usando um vetor AAV9 auto-complementar para entregar uma cópia funcional do gene NAGLU às células do SNC e tecidos periféricos.A terapia é projetada para tratar a deficiência da enzima NAGLU subjacente, responsável pelo acúmulo anormal de glicosaminoglicanos no cérebro e em todo o corpo, que resulta em dano celular progressivo e declínio físico e neurológico. Nos EUA, a Abeona detém as designações Fast Track e Rare Pediatric Disease para o ABO-101 e a designação de medicamento órfão nos EUA e na UE. Sobre a síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) A síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) é uma doença de armazenamento lisossomal fatal rara sem tratamento aprovado que afeta principalmente o SNC e é caracterizada por rápido declínio neurológico e físico. Crianças com MPS IIIA apresentam linguagem progressiva e declínio cognitivo e anormalidades comportamentais. Outros sintomas incluem problemas de sono e infecções de ouvido frequentes. Além disso, características faciais distintivas com sobrancelhas grossas ou unilaterais, lábios carnudos e pêlos corporais excessivos para a idade e aumento do fígado / baço também estão presentes na primeira infância. A MPS IIIA é causada por mutações genéticas que levam a uma deficiência na enzima SGSH responsável pela degradação dos glicosaminoglicanos, que se acumulam nas células por todo o corpo, resultando no rápido declínio da saúde associado ao distúrbio. Sobre a síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) A síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) é uma doença de armazenamento lisossomal rara e fatal sem terapia aprovada que afeta principalmente o sistema nervoso central e é caracterizada por rápido declínio neurológico e físico. Crianças com MPS IIIB apresentam linguagem progressiva e declínio cognitivo e anormalidades comportamentais. Outros sintomas incluem problemas de sono e infecções de ouvido frequentes. Além disso, sinais distintivos, como características faciais com sobrancelhas grossas ou uma sobrancelha, lábios carnudos e pêlos corporais excessivos para a idade e aumento do fígado / baço também estão presentes. A causa subjacente da MPS IIIB é uma deficiência na enzima NAGLU, responsável por quebrar os glicosaminoglicanos, que se acumulam por todo o corpo, resultando em rápido declínio associado ao distúrbio. Sobre a Abeona Therapeutics A Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas e celulares para doenças graves. Os programas clínicos da Abeona incluem EB-101, sua terapia celular autóloga corrigida por genes para epidermólise bolhosa distrófica recessiva no desenvolvimento de Fase 3, bem como ABO-102 e ABO-101, novas terapias genéticas baseadas em AAV para a síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB), respectivamente, em desenvolvimento da Fase 1/2. O portfólio da empresa também apresenta terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftálmicas com grandes necessidades médicas não atendidas. Os novos capsídeos AIM ™ de próxima geração da Abeona mostraram potencial para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. A fábrica de GMP de terapia celular e totalmente funcional da Abeona produz EB-101 para o estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ e é capaz de produção clínica e comercial de terapias genéticas baseadas em AAV. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com. Declarações Prospectivas Este comunicado à imprensa contém certas declarações que são prospectivas dentro do significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas . Essas declarações incluem declarações sobre a Companhia explorando todas as opções estratégicas, incluindo a venda de alguns ou todos os seus ativos ou a venda da Companhia. Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como "pode", "irá", "acredita", "estima", "espera" e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos futuros, condições ou circunstâncias), que constituem e se destinam a identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, inúmeros riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando aos impactos potenciais da pandemia COVID-19 em nossos negócios, operações e condição financeira , o resultado da revisão estratégica, o interesse contínuo em nosso portfólio de doenças raras, nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, o resultado de quaisquer reuniões futuras com a US Food and Drug Administration ou outras agências regulatórias, o impacto da concorrência, a capacidade para garantir licenças para qualquer tecnologia que possa ser necessária para comercializar nossos produtos, a capacidade de obter ou obter as aprovações regulatórias necessárias, o impacto das mudanças nos mercados financeiros e nas condições econômicas globais, riscos associados à análise de dados e relatórios e outros riscos divulgados no relatório anual mais recente da empresa no Formulário 10-K e nos relatórios trimestrais subsequentes no Formulário 10-Q d outros relatórios periódicos arquivados na Securities and Exchange Commission. A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais leis. CONTATO: Investidor e contato com a mídia: Greg Gin VP, Relações com Investidores e Comunicações Corporativas Abeona Therapeutics +1 (646) 813-4709 [email protected]

Abeona Therapeutics Anuncia Webinar de Investigador Clínico para Revisão de Dados Clínicos ABO-102 e ABO-101 Apresentados no 17º WorldDSymposium ™ anual

NOVA YORK e CLEVELAND, 2 de fevereiro de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), uma líder totalmente integrada em terapia genética e celular, anunciou hoje que vai hospedar um webinar ao vivo para a comunidade de investidores na terça-feira, 16 de fevereiro de 2021 às 13h EST para revisar os dados clínicos sobre as terapias genéticas baseadas em AAV em investigação da empresa ABO-102 e ABO-101 apresentadas no 17º anual WORLDSymposium ™. Os palestrantes incluirão Kevin Flanigan, MD, Diretor, Center for Gene Therapy at AWRI at Nationwide Children & # x27s e Transpher A investigadora principal do estudo, Maria Jose de Castro, MD, Hospital Clínico Universitario Santiago de Compostela e investigador do estudo Transpher B, e Michael Amoroso , Principal Executivo e Chief Operating Officer da Abeona. Para se inscrever com antecedência para o webinar ao vivo, visite este link de inscrição. O webinar ao vivo, incluindo slides de áudio e apresentação, estará acessível em https://investors.abeonatherapeutics.com/events no momento da reunião. Um replay arquivado do webinar estará disponível após a conclusão do evento ao vivo em https://investors.abeonatherapeutics.com/events. Sobre a Abeona Therapeutics A Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas e celulares para doenças graves. Os programas clínicos da Abeona incluem EB-101, sua terapia celular autóloga corrigida por genes para epidermólise bolhosa distrófica recessiva no desenvolvimento de Fase 3, bem como ABO-102 e ABO-101, novas terapias genéticas baseadas em AAV para a síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB), respectivamente, em desenvolvimento da Fase 1/2. O portfólio da empresa também apresenta terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftálmicas com grandes necessidades médicas não atendidas. Os novos capsídeos AIM ™ de próxima geração da Abeona mostraram potencial para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. A fábrica de GMP de terapia celular e totalmente funcional da Abeona produz EB-101 para o estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ e é capaz de produção clínica e comercial de terapias genéticas baseadas em AAV. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com. Declarações Prospectivas Este comunicado à imprensa contém certas declarações que são prospectivas dentro do significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas . Essas declarações incluem declarações sobre a Companhia explorando todas as opções estratégicas, incluindo a venda de alguns ou todos os seus ativos ou a venda da Companhia. Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como "pode", "irá", "acredita", "estima", "espera" e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos futuros, condições ou circunstâncias), que constituem e se destinam a identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, inúmeros riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando aos impactos potenciais da pandemia COVID-19 em nossos negócios, operações e condição financeira , o resultado da revisão estratégica, o interesse contínuo em nosso portfólio de doenças raras, nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, o resultado de quaisquer reuniões futuras com a US Food and Drug Administration ou outras agências regulatórias, o impacto da concorrência, a capacidade para garantir licenças para qualquer tecnologia que possa ser necessária para comercializar nossos produtos, a capacidade de obter ou obter as aprovações regulatórias necessárias, o impacto das mudanças nos mercados financeiros e nas condições econômicas globais, riscos associados à análise de dados e relatórios e outros riscos divulgados no relatório anual mais recente da empresa no Formulário 10-K e nos relatórios trimestrais subsequentes no Formulário 10-Q d outros relatórios periódicos arquivados na Securities and Exchange Commission. A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais leis. CONTATO: Investidor e contato com a mídia: Greg Gin VP, Relações com Investidores e Comunicações Corporativas Abeona Therapeutics +1 (646) 813-4709 [email protected]

Abeona Therapeutics anuncia reunião bem-sucedida do tipo B com a FDA para o estudo VIITAL ™ de fase 3 do EB-101 em epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB)

Alteração do ensaio clínico concluída com êxito para desfechos co-primários de fechamento parcial da ferida e redução média da dor NEW YORK e CLEVELAND, 25 de janeiro de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), um líder totalmente integrado em genes e terapia celular, anunciou hoje que a empresa realizou uma reunião bem-sucedida do Tipo B com a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos para se alinhar com a Agência sobre a proposta da empresa em relação aos endpoints co-primários para o estudo essencial de Fase 3 VIITAL ™ de EB- 101 na epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB). Na sequência da reunião, a Abeona prossegue com o seu plano de inscrever entre 10 a 15 doentes com RDEB, compreendendo cerca de 35 grandes feridas crónicas tratadas no total. “Agradecemos a clareza fornecida pela FDA e temos o prazer de estar alinhados com a Agência nos pontos de extremidade co-primários para o estudo VIITAL ™ de Fase 3”, disse Michael Amoroso, Executivo Principal e Diretor de Operações da Abeona. “Após a conclusão bem-sucedida da reunião da FDA, continuamos com todas as etapas necessárias para inscrever nosso próximo paciente no estudo VIITAL ™ e pretendemos concluir a inscrição em 2021.” Os endpoints co-primários do estudo são: 1) a proporção de locais de feridas RDEB com cura maior ou igual a 50% da linha de base, comparando os locais de feridas tratados com não tratados na Semana 24 (Mês 6), conforme determinado pela avaliação direta do investigador e 2) redução da dor associada à troca de curativo avaliada pelas diferenças médias nas pontuações da escala FACES de Wong-Baker entre feridas tratadas e não tratadas na semana 24 (mês 6). Conforme anunciado anteriormente, os dados de um ensaio clínico de Fase 1 / 2a apresentados na Reunião Anual da Sociedade de Dermatologia Pediátrica de 2020 mostraram que a cicatrização de feridas de 50% ou mais após o tratamento com EB-101 em pacientes com RDEB foi associada à ausência de dor nos locais tratados em três, quatro e cinco anos após o tratamento, em comparação com a presença de dor em 53% dos locais das feridas no início do estudo. Jodie Gillon, vice-presidente e diretora de pacientes da Abeona comentou: “Apreciamos muito o nível de clareza que recebemos do FDA enquanto continuamos a trabalhar com nossos parceiros de estudos clínicos no Centro Médico da Universidade de Stanford e grupos de defesa de pacientes para inscrever pacientes adicionais em o estudo VIITAL ™. ” Os investigadores do Stanford University Medical Center estão atualmente inscrevendo pacientes elegíveis para o estudo VIITAL ™. Informações adicionais sobre o estudo, incluindo critérios de elegibilidade, estão disponíveis em https://www.abeonatherapeutics.com/clinical-trials/rdeb e https://clinicaltrials.gov/ (Identificador: NCT04227106). Sobre a epidermólise bolhosa distrófica recessiva A epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB) é uma doença rara do tecido conjuntivo caracterizada por feridas cutâneas graves que causam dor e podem levar a complicações sistêmicas que afetam a duração e a qualidade de vida. Pessoas com RDEB têm um defeito no gene COL7A1, deixando-as incapazes de produzir colágeno tipo VII funcional, que é necessário para ancorar as camadas dérmica e epidérmica da pele. Atualmente não há tratamento aprovado para RDEB. Sobre EB-101 EB-101 é uma terapia celular autóloga corrigida por genes que está sendo investigada no estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ para o tratamento de epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB), uma doença rara do tecido conjuntivo sem uma terapia aprovada. O estudo EB-101 VIITAL ™ é um ensaio clínico randomizado que envolve 10 a 15 pacientes com RDEB com aproximadamente 30 grandes feridas crônicas tratadas no total. O tratamento com EB-101 envolve o uso de transferência de genes para entregar genes COL7A1 nas células da pele do próprio paciente (queratinócitos e seus progenitores) e transplantá-los de volta para o paciente para permitir a expressão normal do colágeno Tipo VII e facilitar a cicatrização de feridas. A Abeona produz EB-101 para o estudo VIITAL ™ em suas instalações de produção de terapia celular e de genes totalmente funcionais em Cleveland, OH. Em um ensaio clínico de Fase 1 / 2a, EB-101 forneceu cicatrização de feridas durável para pacientes RDEB com duração de 2+ a 5+ anos, incluindo para as feridas maiores e mais desafiadoras que afetam a maioria da população RDEB. Sobre a Abeona Therapeutics A Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas e celulares para doenças graves. Os programas clínicos da Abeona incluem EB-101, sua terapia celular autóloga corrigida por genes para epidermólise bolhosa distrófica recessiva no desenvolvimento de Fase 3, bem como ABO-102 e ABO-101, novas terapias genéticas baseadas em AAV para a síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB), respectivamente, em desenvolvimento da Fase 1/2. O portfólio da empresa também apresenta terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftálmicas com grandes necessidades médicas não atendidas. Os novos capsídeos AIM ™ de próxima geração da Abeona mostraram potencial para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. A fábrica de GMP de terapia celular e totalmente funcional da Abeona produz EB-101 para o estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ e é capaz de produção clínica e comercial de terapias genéticas baseadas em AAV. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com. Declarações Prospectivas Este comunicado à imprensa contém certas declarações que são prospectivas dentro do significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme alterado, e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas . Essas declarações incluem declarações sobre o objetivo da empresa de concluir a inscrição de pacientes em nosso estudo VIITAL em 2021. Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como "pode", "irá", "acredita", "estima", " esperar ”e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que façam referência a eventos, condições ou circunstâncias futuras), que constituem e têm como objetivo identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, inúmeros riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando aos impactos potenciais da pandemia COVID-19 em nossos negócios, operações e condição financeira , o resultado de nossa análise estratégica anunciada, o interesse contínuo em nosso portfólio de doenças raras, nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, o resultado de quaisquer reuniões futuras com a US Food and Drug Administration ou outras agências regulatórias, o impacto da concorrência, o capacidade de garantir licenças para qualquer tecnologia que possa ser necessária para comercializar nossos produtos, a capacidade de obter ou obter as aprovações regulatórias necessárias, o impacto das mudanças nos mercados financeiros e nas condições econômicas globais, riscos associados à análise de dados e relatórios e outros riscos divulgado no relatório anual mais recente da empresa no Formulário 10-K e nos relatórios trimestrais subsequentes em Fo rm 10-Q e outros relatórios periódicos arquivados na Securities and Exchange Commission. A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais leis. CONTATO: Investidor e contato com a mídia: Greg Gin VP, Relações com Investidores e Comunicações Corporativas Abeona Therapeutics +1 (646) 813-4709 [email protected]

Os traders de opções sabem algo sobre as ações da Abeona (ABEO) que não possuímos?

Os investidores devem estar atentos às ações da Abeona (ABEO) com base na evolução do mercado de opções nos últimos tempos.

Abeona Therapeutics Anuncia Aceitação de Resumos do Late-Breaker Destacando Novos Dados Clínicos para Novas Terapias Genéticas baseadas em AAV em MPS IIIA e MPS IIIB no WORLDSymposium ™

NOVA YORK e CLEVELAND, 21 de dezembro de 2020 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), uma líder totalmente integrada em terapia genética e celular, anunciou hoje que resumos detalhando novos resultados provisórios de seu ABO-102 Fase 1/2 Transpher A estudo para MPS IIIA e ABO-101 Fase 1/2 Transpher B estudo para MPS IIIB foram aceitos para apresentações orais de plataforma durante a última sessão de resumos no 17º anual WORLDSymposium ™ sendo realizado de 8 a 12 de fevereiro , 2021. “Crianças nascidas com MPS IIIA e MPS IIIB experimentam declínio neurológico progressivo e perda da função motora com risco de vida”, disse Michael Amoroso, Diretor de Operações da Abeona.“Estamos entusiasmados em compartilhar novas análises do estudo Transpher A que aumentará a compreensão do potencial do ABO-102 para ajudar a preservar o desenvolvimento neurocognitivo em pacientes com MPS IIIA quando tratados em uma idade jovem, e novos resultados do Estudo da Transpher B que fornecerá insights sobre o efeito biológico do ABO-101 em pacientes com MPS IIIB. ”Detalhes da apresentação Título: Resultados atualizados da Transpher A, um ensaio clínico multicêntrico, de dose única, de fase 1/2 da terapia do gene ABO-102 para Sanfilippo Síndrome Tipo A (Mucopolissacaridose IIIA) Número do Resumo: 390 Apresentador: Kevin Flanigan, MD, Centro de Terapia Genética do Hospital Infantil Nationwide Data / Hora: Sexta-feira, 12 de fevereiro de 2021, hora a ser determinada Título: Resultados atualizados da Transpher B, a Multicenter , Ensaio Clínico de Fase 1/2 de Dose Única da Terapia Genética ABO-101 para Síndrome de Sanfilippo Tipo B (Mucopolissacaridose IIIB) Número do Resumo: 407 Apresentador: Maria Jose de Castro, MD, Hospital Clínico Universitario S antiago de Compostela Data / Hora: sexta-feira, 12 de fevereiro de 2021, hora a ser determinadaSobre o WORLDSymposium ™ anual O WORLDSymposium ™ foi desenvolvido para pesquisadores básicos, translacionais e clínicos, grupos de defesa de pacientes, médicos e todos os outros interessados ​​em aprender mais sobre as últimas descobertas relacionadas às doenças lisossomais e a investigação clínica desses avanços. Para obter informações adicionais sobre o 17º anual WORLDSymposium ™, visite https://worldsymposia.org/. Sobre o estudo Transpher A O estudo Transpher A (NCT02716246) é uma fase em andamento, de dois anos, de rótulo aberto, escalonamento de dose 1/2 ensaio clínico global avaliando ABO-102 para o tratamento de pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA). O estudo, também conhecido como ABT-001, é destinado a pacientes do nascimento aos 2 anos de idade ou pacientes com mais de 2 anos com um quociente de desenvolvimento cognitivo de 60% ou mais. A terapia genética ABO-102 é fornecida usando a tecnologia AAV9 por meio de uma infusão intravenosa de dose única. Os desfechos primários do estudo são alterações de neurodesenvolvimento e segurança, com desfechos secundários, incluindo avaliações de comportamento, qualidade de vida, atividade enzimática no líquido cefalorraquidiano (LCR) e plasma, níveis de sulfato de heparano no LCR, plasma e urina e volume cerebral e hepático. Estudo Transpher B O Estudo Transpher B (NCT03315182) é um ensaio clínico global em andamento, de dois anos, aberto, de escalonamento de dose, de Fase 1/2, avaliando ABO-101 para o tratamento de pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB ) O estudo, também conhecido como ABT-002, é destinado a pacientes do nascimento aos 2 anos de idade ou pacientes com mais de 2 anos com um quociente de desenvolvimento cognitivo de 60% ou mais. A terapia genética ABO-101 é fornecida usando a tecnologia AAV9 por meio de uma infusão intravenosa de dose única. Os desfechos primários do estudo são alterações de neurodesenvolvimento e segurança, com desfechos secundários, incluindo avaliações de comportamento, qualidade de vida, atividade enzimática no líquido cefalorraquidiano (LCR) e plasma, níveis de sulfato de heparano no LCR, plasma e urina e volume cerebral e hepático. -102 ABO-102 é uma nova terapia genética em fase 1/2 de desenvolvimento para a síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA), uma doença rara de armazenamento lisossomal sem tratamento aprovado que afeta principalmente o sistema nervoso central (SNC). ABO-102 é dosado em uma infusão intravenosa única usando um vetor AAV9 auto-complementar para entregar uma cópia funcional do gene SGSH às células do SNC e órgãos periféricos. A terapia é projetada para tratar a deficiência da enzima SGSH subjacente, responsável pelo acúmulo anormal de glicosaminoglicanos no cérebro e em todo o corpo, que resulta em dano celular progressivo e declínio físico e neurológico. Nos EUA, a Abeona detém as designações de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa, Via Rápida, Doença Pediátrica Rara e Medicamento Órfão para o programa clínico ABO-102. Na UE, a empresa detém designações de medicamentos PRIME e órfãos. Sobre ABO-101 ABO-101 é uma nova terapia genética em fase 1/2 de desenvolvimento para a síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB), uma doença rara de armazenamento lisossomal sem aprovação terapia que afeta principalmente o sistema nervoso central (SNC). ABO-101 é dosado em uma infusão intravenosa única usando um vetor AAV9 auto-complementar para entregar uma cópia funcional do gene NAGLU às células do SNC e tecidos periféricos. A terapia é projetada para tratar a deficiência da enzima NAGLU subjacente, responsável pelo acúmulo anormal de glicosaminoglicanos no cérebro e em todo o corpo, que resulta em dano celular progressivo e declínio físico e neurológico. Nos EUA, a Abeona possui designações Fast Track e Rare Pediatric Disease para ABO-101 e designação de medicamento órfão nos EUA e na UE. Sobre a síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) A síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) é uma doença rara e fatal doença de armazenamento lisossomal sem tratamento aprovado que afeta principalmente o SNC e é caracterizada por rápido declínio neurológico e físico. Crianças com MPS IIIA apresentam linguagem progressiva e declínio cognitivo e anormalidades comportamentais. Outros sintomas incluem problemas de sono e infecções de ouvido frequentes. Além disso, características faciais distintivas com sobrancelhas grossas ou unilaterais, lábios carnudos e pêlos corporais excessivos para a idade e aumento do fígado / baço também estão presentes na primeira infância. A MPS IIIA é causada por mutações genéticas que levam a uma deficiência na enzima SGSH responsável por quebrar os glicosaminoglicanos, que se acumulam nas células por todo o corpo, resultando em um rápido declínio da saúde associado ao distúrbio. Sobre a síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) Síndrome de Sanfilippo o tipo B (MPS IIIB) é uma doença de armazenamento lisossomal rara e fatal sem terapia aprovada que afeta principalmente o sistema nervoso central e é caracterizada por rápido declínio físico e neurodesenvolvimento. Crianças com MPS IIIB apresentam linguagem progressiva e declínio cognitivo e anormalidades comportamentais. Outros sintomas incluem problemas de sono e infecções de ouvido frequentes. Além disso, sinais distintivos, como características faciais com sobrancelhas grossas ou uma sobrancelha, lábios carnudos e pêlos corporais excessivos para a idade e aumento do fígado / baço também estão presentes. A causa subjacente da MPS IIIB é uma deficiência na enzima NAGLU responsável por quebrar os glicosaminoglicanos, que se acumulam por todo o corpo resultando em um rápido declínio associado ao distúrbio. Sobre a Abeona Therapeutics Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve genes e terapias celulares para doenças graves. Os programas clínicos da Abeona incluem EB-101, sua terapia celular autóloga corrigida por genes para epidermólise bolhosa distrófica recessiva no desenvolvimento de Fase 3, bem como ABO-102 e ABO-101, novas terapias genéticas baseadas em AAV para a síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB), respectivamente, em desenvolvimento da Fase 1/2. O portfólio da empresa também apresenta terapias genéticas baseadas em AAV para doenças oftálmicas com grandes necessidades médicas não atendidas. Os novos capsídeos AIM ™ de próxima geração da Abeona mostraram potencial para melhorar os perfis de tropismo para uma variedade de doenças devastadoras. A fábrica de GMP de terapia celular e totalmente funcional da Abeona produz EB-101 para o estudo principal de Fase 3 VIITAL ™ e é capaz de produção clínica e comercial de terapias genéticas baseadas em AAV. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com.Forward-Looking Statements Este comunicado à imprensa contém certas declarações que são prospectivas de acordo com o significado da Seção 27A do Securities Act de 1933, conforme emendada, e da Seção 21E do Securities Exchange Act de 1934, conforme alterado, e que envolvem riscos e incertezas. Essas declarações incluem declarações sobre a Companhia explorando todas as opções estratégicas, incluindo a venda de alguns ou todos os seus ativos ou a venda da Companhia. Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como "pode", "irá", "acredita", "estima", "espera" e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões que fazem referência a eventos futuros, condições ou circunstâncias), que constituem e se destinam a identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, inúmeros riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando aos impactos potenciais da pandemia COVID-19 em nossos negócios, operações e condição financeira , o resultado da revisão estratégica, o interesse contínuo em nosso portfólio de doenças raras, nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, o resultado de quaisquer reuniões futuras com a US Food and Drug Administration ou outras agências regulatórias, o impacto da concorrência, a capacidade para garantir licenças para qualquer tecnologia que possa ser necessária para comercializar nossos produtos, a capacidade de obter ou obter as aprovações regulatórias necessárias, o impacto das mudanças nos mercados financeiros e nas condições econômicas globais, riscos associados à análise de dados e relatórios e outros riscos divulgados no relatório anual mais recente da empresa no Formulário 10-K e nos relatórios trimestrais subsequentes no Formulário 10-Q d outros relatórios periódicos arquivados na Securities and Exchange Commission. A Empresa não assume nenhuma obrigação de revisar as declarações prospectivas ou de atualizá-las para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado à imprensa, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma, exceto conforme exigido pelos títulos federais leis. CONTATO: Investidor e contato com a mídia: Greg Gin VP, Relações com Investidores Abeona Therapeutics +1 (646) 813-4709 [email protected]

ABEO é um bom estoque para comprar agora?

Embora as massas e a maioria da mídia financeira culpem os fundos de hedge por sua estrutura de taxas exorbitante e desempenho decepcionante, esses investidores provaram ter grande capacidade de escolha de ações ao longo dos anos (é por isso que seus ativos sob gestão continuam a inchar). Acreditamos que o sentimento do fundo de hedge deve servir como uma ferramenta crucial de um [...]

Verastem (VSTM) inicia estudo de combinação de fase II para câncer de ovário

Verastem (VSTM) inicia o estudo de fase II direcionado ao registro de VS-6766 e defactinibe em pacientes com câncer de ovário seroso recorrente de baixo grau.

O mercado de opções está prevendo um pico nas ações de Abeona (ABEO)?

Os investidores devem estar atentos às ações da Abeona (ABEO) com base na evolução do mercado de opções nos últimos tempos.


Abeona Therapeutics nomeia Carsten Thiel, Ph.D., como Diretor Executivo

NOVA YORK e CLEVELAND, 02 de abril de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (NASDAQ: ABEO), uma empresa biofarmacêutica líder em estágio clínico focada no desenvolvimento de novas células e terapias genéticas para doenças genéticas raras potencialmente fatais, anunciada hoje a nomeação de Carsten Thiel, Ph.D., como Diretor-Presidente. Timothy J. Miller, Ph.D., permanecerá como presidente e assumirá a posição de diretor científico responsável pelos programas de pesquisa clínica e pré-clínica em expansão da empresa. Dr. Thiel atuou mais recentemente como vice-presidente executivo e diretor comercial da Alexion Pharmaceuticals, Inc., onde liderou operações comerciais globais trazendo aos pacientes terapias inovadoras e transformadoras para doenças raras.

“O ano passado foi um período extraordinário na história da Abeona, incluindo um progresso significativo em nossos programas de desenvolvimento clínico e estabelecimento de nossa nova fábrica em Cleveland,” disse Steven Rouhandeh, Presidente Executivo da Abeona. “Como CEO, Carsten Thiel traz uma combinação única de ampla experiência em pesquisa e comercialização global de doenças raras para a Abeona. Em seus cargos recentes, ele criou valor com sucesso ao construir equipes talentosas e coesas, impulsionando o sucesso comercial de vários produtos globalmente e fomentando a cultura empreendedora - todos os aspectos essenciais que serão críticos para nosso sucesso nessas áreas nos próximos anos. Somos muito gratos a Tim Miller por sua visão e liderança que nos trouxeram a este estágio crucial no crescimento de nosso negócio. ”

O Dr. Thiel traz para Abeona 25 anos de experiência comprovada na indústria biofarmacêutica global, incluindo doenças raras e órfãs. Antes de liderar sua posição mais recente na Alexion, ele atuou como seu vice-presidente sênior, Europa / Oriente Médio / África e Ásia-Pacífico, onde foi responsável por conduzir as operações comerciais globais da Alexion nessas regiões, incluindo a maximização do portfólio atual de doenças raras também como guia para o lançamento de novos produtos e indicações antecipadas.

“Estou emocionado por ingressar na Abeona durante um período de grande crescimento e impulso na gama de programas de desenvolvimento promissores da empresa”, disse o Dr. Thiel. “Estou ansioso para trazer minha experiência em desenvolvimento de negócios, pesquisa biomédica e comercialização para a equipe da Abeona em um momento em que a empresa está idealmente posicionada para expandir rapidamente essas áreas.”

Antes de ingressar na Alexion, o Dr. Thiel atuou como vice-presidente e chefe da Europa na Amgen. Nessa função, ele liderou as operações regionais e foi responsável por vários produtos em hematologia / oncologia, nefrologia e distúrbios ósseos, e se preparou para o lançamento de novos produtos em inflamação e cardiologia. Ele também ocupou vários outros cargos de liderança sênior na Amgen, incluindo Gerente Geral, Alemanha, e Gerente Geral, CEE, onde liderou todos os mercados na Europa Oriental e estabeleceu as operações da Amgen na Rússia. Ele também atuou como chefe da franquia de Oncologia na Europa durante o lançamento de vários produtos de grande sucesso. Antes da Amgen, o Dr. Thiel ocupou vários cargos de liderança em vendas e marketing em toda a Europa na Roche.

“À medida que a Abeona expande nossos programas de pesquisa científica e clínica inovadores em novas áreas, espero trabalhar mais de perto com nossas equipes de pesquisa e desenvolvimento de produtos para gerar um sucesso ainda maior no desenvolvimento de novas terapias genéticas e celulares”, disse o Dr. Miller. “Damos as boas-vindas a Carsten à nossa equipa na Abeona e continuamos confiantes de que os nossos avanços clínicos e decisões estratégicas nos posicionaram solidamente para planear muitas oportunidades promissoras na comercialização global de produtos e estratégia de negócios.”

Dr. Thiel obteve seu doutorado em biologia molecular e bioquímica de amp no Instituto Max Planck de Química Biofísica em Goettingen, Alemanha.

Sobre Abeona: A Abeona Therapeutics Inc. é uma empresa biofarmacêutica em estágio clínico que desenvolve terapias celulares e genéticas para doenças genéticas raras potencialmente fatais. Os programas principais da Abeona incluem EB-101 (enxertos de pele corrigidos por genes) para epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB), ABO-102 (AAV-SGSH), uma terapia genética baseada em vírus adeno-associado (AAV) para a síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) e ABO-101 (AAV-NAGLU), uma terapia genética baseada em vírus adeno-associados (AAV) para a síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB). Abeona também está desenvolvendo terapia genética ABO-201 (AAV-CLN3) para a doença CLN3 (doença de Batten juvenil), ABO-202 (AAV-CLN1) para o tratamento da doença CLN1 (infantil para infantil tardio Batten), EB-201 para epidermólise bolhosa (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) para transtorno de anemia de Fanconi (FA) e ABO-302 usando uma nova abordagem de edição de genes baseada em CRISPR / Cas9 para terapia genética para doenças raras do sangue. Além disso, a Abeona está a desenvolver uma plataforma vetorial proprietária, AIM ™, para candidatos a produtos da próxima geração. Para obter mais informações, visite www.abeonatherapeutics.com.

Contato do investidor:
Christine Silverstein
Vice-presidente sênior de finanças e relações com investidores
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (646) 813-4707
[email protected]

Contato de mídia:
Lynn Granito
Relações Públicas da Berry & amp Company
+1 (212) 253-8881
[email protected]

Este comunicado à imprensa contém certas declarações prospectivas de acordo com o significado da Seção 27a do Securities Act de 1933, conforme emendado, e que envolvem riscos e incertezas. Essas declarações incluem declarações sobre a expansão esperada em nosso desenvolvimento de negócios, pesquisa biomédica e comercialização, nossa crença de que o Dr. Miller trabalhando mais de perto com nossas equipes de pesquisa e desenvolvimento de produtos gerará um sucesso ainda maior para o desenvolvimento de novas terapias genéticas e celulares e nossa expectativa que temos muitas oportunidades promissoras na comercialização global de produtos e estratégias de negócios. Tentamos identificar declarações prospectivas por meio de terminologia como "pode", "irá", "antecipar", "acreditar", "estimar", "esperar", "pretender" e expressões semelhantes (bem como outras palavras ou expressões referenciando eventos, condições ou circunstâncias futuras), que constituem e têm como objetivo identificar declarações prospectivas. Os resultados reais podem diferir materialmente daqueles indicados por tais declarações prospectivas como resultado de vários fatores importantes, riscos e incertezas, incluindo, mas não se limitando a, interesse contínuo em nosso portfólio de doenças raras, nossa capacidade de inscrever pacientes em ensaios clínicos, o impacto da concorrência a capacidade de desenvolver nossos produtos e tecnologias a capacidade de garantir licenças para qualquer tecnologia que possa ser necessária para comercializar nossos produtos a capacidade de obter ou obter as aprovações regulatórias necessárias o impacto das mudanças nos mercados financeiros e nas condições econômicas globais e outros riscos que podem ser detalhados de tempos em tempos nos Relatórios Anuais da Empresa no Formulário 10-K e outros relatórios arquivados pela Empresa na Securities and Exchange Commission. A empresa não assume nenhuma obrigação de fazer qualquer revisão das declarações prospectivas contidas neste comunicado ou de atualizá-los para refletir eventos ou circunstâncias que ocorram após a data deste comunicado, seja como resultado de novas informações, desenvolvimentos futuros ou de outra forma.


Novos dados provisórios da fase positiva 1/2 apresentados no WORLDSymposium ™ mostram o desenvolvimento neurocognitivo de pacientes jovens com MPS IIIA preservados até três anos após o tratamento com a terapia gênica ABO-102 de Abeona

Além da preservação do desenvolvimento neurocognitivo com ABO-102 em MPS IIIA, novos resultados clínicos de ABO-102 em MPS IIIA e ABO-101 em MPS IIIB continuam a mostrar reduções sustentadas e dependentes da dose em biomarcadores específicos da doença, denotando um biológico claro efeitos

Além disso, ABO-102 e ABO-101 continuam a mostrar perfil de segurança favorável em estudos em andamento

Abeona realizará webinar para investidores na terça-feira, 16 de fevereiro de 2021, às 13h00. Husa

NOVA YORK e CLEVELAND, 12 de fevereiro de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), uma líder totalmente integrada em terapia genética e celular, anunciou hoje novos dados positivos de duas clínicas da Fase 1/2 em andamento ensaios das terapias genéticas baseadas em AAV em investigação da empresa ABO-102 e ABO-101 em MPS IIIA e MPS IIIB, respectivamente. Os dados provisórios foram apresentados nas últimas apresentações orais da plataforma no 17º ANO MUNDIALSimpósio™.Os slides da apresentação estão disponíveis no site da empresa em www.abeonatherapeutics.com.

Michael Amoroso, Principal Executivo e Diretor de Operações da Abeona, declarou: “Estamos muito entusiasmados em compartilhar resultados positivos atualizados de eficácia e segurança que continuam a sugerir que o ABO-102 tem o potencial de ser uma opção de tratamento que altera a vida de crianças com MPS IIIA, uma condição rara e debilitante sem tratamento aprovado que leva ao neurodesenvolvimento progressivo e declínio físico, e muitas vezes resulta em morte no início da vida. Solicitamos uma reunião com o FDA no final deste trimestre para discutir os dados do ABO-102 e o caminho potencial para um pedido de licença biológica para o ABO-102. Além disso, os novos resultados do estudo Transpher B continuam a apoiar a atividade biológica do ABO-101 em pacientes com MPS IIIB. ”

Os resultados atualizados do estudo Transpher A avaliando ABO-102 na síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) demonstraram que o desenvolvimento neurocognitivo foi preservado dentro da faixa normal de uma criança não afetada por 2,5 anos a 3 anos (o último ponto de tempo medido) após tratamento com ABO-102 (3x10 13 vg / kg) em três pacientes jovens na coorte de alta dose 3. Os três pacientes jovens foram tratados com ABO-102 aos 27 meses, 19 meses e 12 meses e agora estão nas idades variando de 3,5 anos a 5+ anos, o momento em que os pacientes com MPS IIIA já começaram a apresentar declínio neurocognitivo com base na história natural da progressão da doença. As reduções dependentes da dose e estatisticamente significativas no sulfato de heparano do líquido cefalorraquidiano, denotando a atividade enzimática no sistema nervoso central (SNC), e o volume do fígado foram mantidas por dois anos após o tratamento. ABO-102 foi bem tolerado com segurança a longo prazo permanecendo favorável 24-55 meses após o tratamento. Não houve eventos adversos graves relacionados ao tratamento e nenhum evento adverso clinicamente significativo relatado.

Kevin Flanigan, MD, Diretor, Center for Gene Therapy at AWRI at Nationwide Children's and Transpher A investigador principal do estudo, disse: “Os resultados apresentados hoje mostram que uma única dose intravenosa de ABO-102 pode ajudar a preservar o desenvolvimento neurocognitivo por até 3 anos após tratamento em pacientes jovens com MPS IIIA durante os estágios iniciais da doença. Os dados mostram a capacidade do ABO-102 de entregar uma cópia funcional do agente causador da doença SGSH gene para células do SNC e órgãos periféricos, conforme evidenciado pelos benefícios clínicos em neurocognição e medidas biofísicas e melhorias em biomarcadores específicos da doença. ”

Os resultados do estudo Transpher B avaliando ABO-101 na síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) mostraram que o tratamento com ABO-101 está associado a uma melhora sustentada e dependente da dose no sistema nervoso central e biomarcadores sistêmicos, indicando o potente efeito biológico de ABO-101 em pacientes com MPS IIIB. ABO-101 foi bem tolerado sem reações relacionadas com a infusão ou reações agudas precoces e sem eventos adversos clinicamente significativos ou anormalidades laboratoriais.

Maria Jose de Castro, médica do Hospital Clínico Universitario Santiago de Compostela e investigadora do estudo Transpher B, disse: “Os resultados do estudo Transpher B fornecem evidências do impacto do ABO-101 em biomarcadores de doenças e potencial para quebrar o acúmulo de glicosaminoglicanos subjacentes Patologia de MPS IIIB. Esperamos continuar o acompanhamento para avaliar o potencial do ABO-101 para preservar o desenvolvimento neurocognitivo em pacientes com MPS IIIB. ”

Webinar para investidores sobre programas de terapia gênica MPS III

A administração da Abeona, juntamente com o Dr. Flanigan e o Dr. de Castro, realizará um webinar para investidores em 16 de fevereiro de 2021 às 13h00. HUSA. O webinar ao vivo, incluindo slides de áudio e apresentação, estará acessível em https://investors.abeonatherapeutics.com/events no momento da reunião. Para se inscrever com antecedência no webinar ao vivo, clique aqui.

Um replay arquivado do webinar estará disponível após a conclusão do evento ao vivo em https://investors.abeonatherapeutics.com/events.

Sobre o MUNDO AnualSimpósio
O mundoSimpósio™ foi projetado para pesquisadores básicos, translacionais e clínicos, grupos de defesa de pacientes, médicos e todos os outros interessados ​​em aprender mais sobre as últimas descobertas relacionadas a doenças lisossomais e a investigação clínica desses avanços. Para obter informações adicionais sobre o 17º MUNDO AnualSimpósio™, visite https://worldsymposia.org/.

Sobre o estudo Transpher A
O Estudo Transpher A (NCT02716246) é um ensaio clínico global de fase 1/2 em andamento, de dois anos, aberto, com escalonamento de dose, que avalia o ABO-102 para o tratamento de pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA). O estudo, também conhecido como ABT-001, é destinado a pacientes de 6 meses a 2 anos de idade ou pacientes com mais de 2 anos com um quociente de desenvolvimento cognitivo de 60% ou mais. A terapia genética ABO-102 é fornecida usando a tecnologia AAV9 por meio de uma infusão intravenosa de dose única. Os desfechos primários do estudo são neurodesenvolvimento e segurança, com desfechos secundários, incluindo avaliações de comportamento, qualidade de vida, atividade enzimática no líquido cefalorraquidiano (LCR) e plasma, níveis de sulfato de heparano no LCR, plasma e urina e volume cerebral e hepático.

Sobre o estudo Transpher B
O Estudo Transpher B (NCT03315182) é um ensaio clínico global de fase 1/2 em andamento, de dois anos, aberto, com escalonamento de dose, que avalia o ABO-101 para o tratamento de pacientes com síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB). O estudo, também conhecido como ABT-002, é destinado a pacientes de 6 meses a 2 anos de idade ou pacientes com mais de 2 anos com um quociente de desenvolvimento cognitivo de 60% ou mais. A terapia genética ABO-101 é fornecida usando a tecnologia AAV9 por meio de uma infusão intravenosa de dose única. Os desfechos primários do estudo são neurodesenvolvimento e segurança, com desfechos secundários, incluindo avaliações de comportamento, qualidade de vida, atividade enzimática no líquido cefalorraquidiano (LCR) e plasma, níveis de sulfato de heparano no LCR, plasma e urina e volume cerebral e hepático.

Sobre ABO-102
ABO-102 é uma nova terapia genética em fase 1/2 de desenvolvimento para a síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA), uma doença rara de armazenamento lisossomal sem tratamento aprovado que afeta principalmente o sistema nervoso central (SNC). ABO-102 é dosado em uma infusão intravenosa única usando um vetor AAV9 auto-complementar para entregar uma cópia funcional do gene SGSH às células do SNC e órgãos periféricos. A terapia é projetada para tratar a deficiência da enzima SGSH subjacente, responsável pelo acúmulo anormal de glicosaminoglicanos no cérebro e em todo o corpo, que resulta em dano celular progressivo e declínio físico e neurológico. Nos EUA, a Abeona detém as designações de Terapia Avançada de Medicina Regenerativa, Via Rápida, Doença Pediátrica Rara e Medicamento Órfão para o programa clínico ABO-102. Na UE, a empresa detém as designações PRIME e medicamento órfão.

Sobre ABO-101
ABO-101 é uma nova terapia genética em fase 1/2 de desenvolvimento para a síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB), uma doença rara de armazenamento lisossomal sem terapia aprovada que afeta principalmente o sistema nervoso central (SNC). ABO-101 é dosado em uma infusão intravenosa única usando um vetor AAV9 auto-complementar para entregar uma cópia funcional do gene NAGLU às células do SNC e tecidos periféricos. A terapia é projetada para tratar a deficiência da enzima NAGLU subjacente, responsável pelo acúmulo anormal de glicosaminoglicanos no cérebro e em todo o corpo, que resulta em dano celular progressivo e declínio físico e neurológico. Nos EUA, a Abeona detém as designações Fast Track e Rare Pediatric Disease para o ABO-101 e a designação de medicamento órfão nos EUA e na UE.

Sobre a síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA)
A síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) é uma doença de armazenamento lisossomal fatal rara, sem tratamento aprovado, que afeta principalmente o SNC e é caracterizada por rápido declínio físico e neurológico. Crianças com MPS IIIA apresentam linguagem progressiva e declínio cognitivo e anormalidades comportamentais. Outros sintomas incluem problemas de sono e infecções de ouvido frequentes. Além disso, características faciais distintivas com sobrancelhas grossas ou unilaterais, lábios carnudos e pêlos corporais excessivos para a idade e aumento do fígado / baço também estão presentes na primeira infância. A MPS IIIA é causada por mutações genéticas que levam a uma deficiência na enzima SGSH responsável pela degradação dos glicosaminoglicanos, que se acumulam nas células por todo o corpo, resultando no rápido declínio da saúde associado ao distúrbio.

Sobre a síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB)
A síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB) é uma doença de armazenamento lisossomal rara e fatal sem terapia aprovada que afeta principalmente o sistema nervoso central e é caracterizada por rápido declínio neurológico e físico. Crianças com MPS IIIB apresentam linguagem progressiva e declínio cognitivo e anormalidades comportamentais. Outros sintomas incluem problemas de sono e infecções de ouvido frequentes. Além disso, sinais distintivos, como características faciais com sobrancelhas grossas ou uma sobrancelha, lábios carnudos e pêlos corporais excessivos para a idade e aumento do fígado / baço também estão presentes. A causa subjacente da MPS IIIB é uma deficiência na enzima NAGLU, responsável por quebrar os glicosaminoglicanos, que se acumulam por todo o corpo, resultando em rápido declínio associado ao distúrbio.


Carta de Questões da Abeona Therapeutics aos Acionistas

NOVA YORK e CLEVELAND, 26 de maio de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) - Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), uma líder totalmente integrada em terapia genética e celular, publicou hoje a seguinte carta aos acionistas em conjunto com a 2021 Abeona Therapeutics Reunião Anual de Acionistas a ser realizada hoje, 26 de maio de 2021:

Nós da Abeona continuamos empenhados em levar os tratamentos urgentemente necessários para pacientes com epidermólise bolhosa distrófica recessiva (RDEB) e síndrome de Sanfilippo tipos A e B (MPS IIIA e MPS IIIB, respectivamente).

Estou extremamente orgulhoso do enorme progresso que a Abeona alcançou em 2020 e no início de 2021, que é uma prova do talento, compromisso inabalável e capacidade de execução dos nossos colaboradores, que trabalharam incansavelmente para alcançar marcos importantes, mesmo em face do Pandemia do covid19. Quero agradecer especialmente aos pacientes, cuidadores, pesquisadores e parceiros de defesa dos pacientes que continuaram em sua dedicação inabalável aos nossos ensaios clínicos, apesar dos desafios da pandemia.

É importante ressaltar que recentemente fortalecemos nossa equipe de liderança e conselho de administração, adicionando experiência relevante para apoiar nosso foco em impulsionar o crescimento futuro, melhorar a governança corporativa e criar valor para os acionistas. Além de minha nomeação como CEO e membro do conselho, nomeamos quatro novos membros independentes para nosso conselho de administração e ontem anunciamos a contratação principal do vice-presidente sênior, chefe de pesquisa e desenvolvimento clínico. O nosso conselho de administração e equipa de gestão reforçados representam um grupo de executivos altamente qualificados e diversificados que trazem novas perspetivas, conhecimentos operacionais relevantes com empresas de ciências da vida e experiência de liderança para a Abeona.

EB-101 (terapia celular autóloga corrigida por genes)
Nosso marco clínico mais significativo de 2020 foi o início do estudo de Fase 3 VIITAL ™ do EB-101, nossa terapia celular com correção de genes para pacientes afetados com RDEB. EB-101 tem o potencial de ser um tratamento viável para todas as feridas RDEB e, em particular, as feridas maiores e / ou crônicas que carregam a maior carga, incluindo a necessidade de trocas frequentes de curativos, dor, prurido e riscos de desenvolver infecções ou câncer de pele.

EB-101 já demonstrou cura durável de grandes feridas RDEB crônicas e redução da dor associada em um ensaio clínico de fase 1/2. Os dados de um ensaio clínico de fase 1 / 2a apresentados na Reunião Anual da Sociedade de Dermatologia Pediátrica de 2020 mostraram que a cicatrização de feridas de 50% ou mais após o tratamento com EB-101 em pacientes com RDEB foi associada à ausência de dor nos locais tratados em três, quatro - e cinco anos após o tratamento, em comparação com a presença de dor em 53% dos locais das feridas antes do tratamento.

O estudo VIITAL ™ está sendo conduzido com pesquisadores do Stanford University Medical Center, um centro de tratamento de epidermólise bolhosa (EB) de renome mundial. Esperamos ativar um segundo local em meados de 2021 em um grande centro médico EB acadêmico no nordeste dos EUA para fornecer um local de tratamento conveniente para os participantes do estudo na Costa Leste e para expandir a experiência dos profissionais de saúde com nosso produto EB-101 para apoiar um potencial lançamento comercial. Esperamos concluir o registro do paciente no estudo VIITAL ™ em 2021 e antecipar os dados de primeira linha em meados de 2022, seguido por um depósito de BLA (Biologics License Application) se os dados forem positivos.

Além de nosso progresso clínico, também tivemos um diálogo positivo com a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA sobre os pontos finais do estudo VIITAL ™. Estou feliz em compartilhar com vocês que tivemos uma reunião do Tipo B bem-sucedida com o FDA no final de 2020. O resultado da reunião foi muito positivo, e nossa interação resultou em alinhamento com o FDA em nossos endpoints co-primários propostos de a) proporção de feridas tratadas com EB-101 com & gt50% de cura da linha de base em 24 semanas eb) melhora da dor em 24 semanas conforme avaliado pela escala de dor de Wong-Baker no momento da troca de curativo versus uma ferida de controle não tratada. Acreditamos que esses parâmetros sejam clinicamente significativos e somos gratos ao FDA por sua colaboração.

ABO-102 e ABO-101 (terapias gênicas baseadas em AAV)
Voltando-se para nossos candidatos clínicos de pesquisa de vírus adeno-associados ou terapia genética baseada em AAV, estamos desenvolvendo ABO-102 para o tratamento de MPS IIIA e ABO-101 para o tratamento de MPS IIIB. Crianças nascidas com MPS IIIA e MPS IIIB apresentam, desde muito jovens, declínio progressivo do desenvolvimento neurológico e perda da função motora com risco de vida.

Ficamos muito entusiasmados em compartilhar novos dados provisórios do estudo Transpher A no 17º WorldDSymposium ™ anual em fevereiro de 2021, que continua a mostrar o potencial do ABO-102 para ajudar a preservar o desenvolvimento neurocognitivo em pacientes com MPS IIIA quando eles são tratados em uma idade jovem. No estudo Transpher A, demonstramos que nos três pacientes mais jovens tratados com ABO-102 com idades de 27 meses, 19 meses e 12 meses, o desenvolvimento neurocognitivo foi preservado dentro da faixa normal de crianças não afetadas em 2,5 a 3 anos após tratamento com ABO-102. É importante observar que esses três pacientes tinham entre 3,5 e 5 anos ou mais na última consulta de acompanhamento. Este é um momento crítico com base na história natural da progressão da doença, uma vez que quase todos os pacientes com MPS IIIA já começaram a apresentar declínio neurocognitivo sem opções de tratamento viáveis. Acreditamos que o ABO-102 tem o potencial de ser uma opção de tratamento que altera a vida de crianças com MPS IIIA.

Esperamos nos reunir com o FDA em junho de 2021 para discutir se o conjunto de dados Transpher A poderia formar a base para um envio de BLA com dados de história natural como um comparador para avaliar a eficácia do ABO-102. Lembre-se de que já nos reunimos com a EMA em 2020 e recebemos feedback sobre um caminho viável em direção a uma autorização de comercialização para o ABO-102 na UE. Planejamos avaliar as próximas etapas com a EMA após a reunião da FDA e depois de refinar nosso plano com base no feedback da FDA.

Também tivemos o prazer de anunciar novos resultados do estudo Transpher B no WORLDSymposium ™ em fevereiro de 2021, que forneceu informações adicionais sobre o efeito biológico do ABO-101 em pacientes com MPS IIIB. Os resultados atualizados mostraram que o tratamento com ABO-101 foi associado com melhora sustentada e dependente da dose em biomarcadores específicos da doença, denotando efeitos biológicos claros. Esperamos continuar o acompanhamento para avaliar o potencial do ABO-101 para preservar o desenvolvimento neurocognitivo em pacientes com MPS IIIB a partir do final deste ano.

Fabricação de terapia genética e celular
Temos uma instalação de Boas Práticas de Fabricação Atual (cGMP) localizada em Cleveland, Ohio, que nos permitiu melhorar o controle da cadeia de abastecimento, estabelecer testes de controle de qualidade, aumentar a capacidade de abastecimento, reduzir custos de produção e aumentar a eficiência de fabricação para testes clínicos e de qualidade comercial fornecimento do produto no caso de nossas terapias receberem aprovação de marketing.

Desde o início de 2020, continuamos a aprimorar nossas capacidades de fabricação interna para EB-101. Um componente chave do processo de fabricação do medicamento EB-101 é o vetor retroviral que entrega a cópia funcional do gene Colágeno VII Alfa 1 nas células do enxerto de pele. Em 2020, desenvolvemos internamente o processo de fabricação de cGMP para o vetor retroviral e produzimos três lotes de cGMP para comparabilidade analítica e clínica. Além disso, desenvolvemos um banco de células mestre de cGMP e um banco de células de trabalho para apoiar a produção de cGMP do vetor retroviral. Em 2020, também iniciamos as atividades de desenvolvimento de processo AAV para permitir a fabricação interna de fornecimento comercial de ABO-102 e ABO-101.

Parcerias Estratégicas
Como parte de nossa estratégia de concentrar recursos em nossos principais programas clínicos, firmamos duas parcerias estratégicas em 2020 com a Taysha Gene Therapies para ABO-202 para a doença CLN1 (também conhecida como doença infantil de Batten) e para uma terapia genética baseada em AAV para Síndrome de Rett. As parcerias destinam-se a facilitar o desenvolvimento pela Taysha de ativos não essenciais em fases anteriores para pacientes com grandes necessidades não satisfeitas, ao mesmo tempo que proporcionam a oportunidade à Abeona de partilhar o sucesso futuro destes programas. As parcerias também forneceram recursos de curto prazo que podem apoiar o desenvolvimento contínuo de nossos principais programas clínicos.

Objetivos Estratégicos de 2021
Olhando em frente para o balanço de 2021, estamos focados em concluir a inscrição no estudo VIITAL ™ essencial EB-101 Fase 3, ganhando clareza sobre um caminho regulatório para ABO-102 em MPS IIIA, produzindo o primeiro lote de grau clínico produzido por Abeona produto para ABO-102, e relatando dados neurocognitivos adicionais do estudo Transpher A e atualizações clínicas adicionais do estudo Transpher B. Como parte de nossa estratégia para expandir nosso pipeline clínico, estamos conduzindo uma pesquisa pré-clínica avaliando os capsídeos de AAV em seis doenças oculares não reveladas e estamos avançando em direção aos estudos de habilitação do IND em 2022.

Concluindo, gostaria de agradecer aos nossos acionistas por apoiarem nossos esforços e por compartilharem nossos elevados objetivos. As nossas realizações ao longo do ano passado e no nosso rápido início de 2021 enchem-nos de grande optimismo para o futuro da Abeona e dão-nos um ímpeto positivo à medida que nos concentramos na execução, atingindo marcos importantes e continuando a impulsionar os nossos programas clínicos e em fase inicial para pacientes.

Michael Amoroso
CEO
Abeona Therapeutics Inc.


Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) está preparada para a evolução com o valor beta de 1,38

Vamos começar com o preço atual das ações da Abeona Therapeutics Inc. (ABEO), que é $ 1,77 para ser mais preciso. O estoque subiu vividamente durante a última sessão para $ 1,80 após a taxa de abertura de $ 1,638, enquanto o preço mais baixo foi registrado $ 1,61 antes de fechar a $ 1,68.

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Recentemente na notícia em 20 de abril de 2021, Abeona Therapeutics anuncia apresentação sobre novos dados pré-clínicos que apoiam o potencial da tecnologia de vetor duplo AAV mediada por Cre para permitir a entrega de grandes genes direcionados para o tratamento da doença de Stargardt no ARVO 2021 Annual Meeting. Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: ABEO), líder totalmente integrada em terapia genética e celular, anunciou hoje que novos dados de sua pesquisa pré-clínica serão destacados durante uma apresentação oral na Associação para Pesquisa em Visão e Oftalmologia (ARVO) 2021 Reunião Anual, sendo realizada virtualmente de 1 a 7 de maio de 2021. Você pode ler mais detalhes aqui

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A Abeona Therapeutics Inc. teve um desempenho bastante duvidoso no que diz respeito ao desempenho no mercado. A cotação máxima de 1 ano para as ações da empresa foi registrada $ 3,7899 em 09/02/21, com o menor valor foi de $ 1,3550 para o mesmo período, registrado em 19/04/21.

O desempenho anual da Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) foi de -25,63%

Registros de preços que incluem histórico de preços altos e baixos no período de 52 semanas podem dizer muito sobre o status existente do estoque e o desempenho futuro. Atualmente, as ações da Abeona Therapeutics Inc. estão registrando -53,30% durante o período de 52 semanas de alta de preço, e 78,88% acima do preço mínimo para o mesmo período. A faixa de preço das ações para o período de 52 semanas conseguiu manter o desempenho entre 0,99 e $ 3,79.

As ações da empresa, atuando no setor de Saúde, conseguiram superar um volume de negociação fixado em torno de 2020453 para o dia, que foi evidentemente inferior, quando comparado com os volumes diários médios das ações.

No que se refere às métricas do acumulado do ano, a Abeona Therapeutics Inc. (ABEO) registrou performance no mercado de 12,74%, tendo o faturamento apresentando -7,33% em base trimestral na comparação com o mesmo período do ano anterior. No momento em que este artigo foi escrito, o valor total de mercado da empresa estava definido em 166,40 milhões, com um total de 76 funcionários.

Análise de especialistas na Abeona Therapeutics Inc. (ABEO)

Durante o último mês, 0 analistas deram à Abeona Therapeutics Inc. uma classificação de COMPRA, 0 dos analistas entrevistados marcaram a ação como SOBREPESO, 0 analistas recomendaram MANTER esta ação, 0 deles deram à ação a classificação UNDERWEIGHT e 0 de os analistas entrevistados forneceram a classificação SELL.

De acordo com os dados disponibilizados no Barchart.com, a média móvel da empresa no período de 100 dias foi fixada em 1,9718, sendo que a variação do preço foi assinalada em +0,2600. Da mesma forma, a Abeona Therapeutics Inc. registou um movimento de + 17,22% no período dos últimos 100 dias, tendo registado 3.287.633 no volume de negócios.

A relação dívida total / patrimônio líquido (D / E) também pode fornecer informações valiosas sobre a saúde financeira e a situação do mercado da empresa. O índice de dívida em relação ao patrimônio líquido pode ser calculado dividindo o passivo total atual de uma empresa pelo patrimônio líquido. Dívida sobre o patrimônio, portanto, é uma métrica valiosa que descreve a dívida, a empresa está usando a fim de apoiar os ativos, correlacionando com o valor do patrimônio líquido. O índice total da dívida sobre o patrimônio líquido para ABEO está registrando 0,02 no momento da redação deste artigo. Além disso, a relação dívida / patrimônio líquido de longo prazo é fixada em 0,01.

Tendências e análises técnicas: Abeona Therapeutics Inc. (ABEO)

A média estocástica bruta da Abeona Therapeutics Inc. no período dos últimos 50 dias é fixada em 27,39%. O resultado representa rebaixamento em contraposição à média estocástica bruta do período dos últimos 20 dias, registrando 80,60%. Nos últimos 20 dias, o% K estocástico da empresa foi de 60,46% e o% D estocástico foi registrado em 54,26%.

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Agora, considerando a apresentação anterior das ações, várias tendências de movimento são observadas. No acumulado do ano, o desempenho do preço das ações da empresa parece ser pessimista, dado o fato de a métrica estar registrando 12,74%. Adicionalmente, a negociação com o estoque no período dos últimos seis meses apresentou melhora expressiva de 62,39%, a par de uma queda de -25,63% no período dos últimos 12 meses. As ações subiram cerca de 9,26% no gráfico de 7 dias e subiram -5,85% no período dos últimos 30 dias. As ações ordinárias aumentaram -7,33% durante o último trimestre registrado.


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